스핀라자주50밀리그램(뉴시너센나트륨) 효능·용법·주의사항·DUR·약가

효능·효과 쓰는 곳

적응증5q 척수성 근위축증의 치료

작용기전

뉴시너센

SMN2 표적 안티센스 올리고뉴클레오티드

표적 Survival motor neuron protein · 발현 활성화

허가문서의 작용기전

이 약은 5q 염색체 내 돌연변이에 의해 만들어진 열성으로 유전되는 신경근질환인 척수성 근위축증 치료를 위하여 특별히 고안된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)이다. 이 돌연변이는 생존 운동 신경세포 (SMN1) 유전자의 기능 상실을 유도하고 SMN 단백질의 결핍을 초래한다. SMN2 유전자에서도 SMN 단백질을 생산하지만 매우 낮은 수준이다.
이 약은 SMN2 pre-mRNA의 intron 7에서 발견되는 ISS-N1에 결합하여 SMN2 mRNA 전사체 내 exon 7의 비율을 증가시킨다. 이 약은 ISS-N1에 결합을 통해 스플라이싱(splicing)을 억제하는 스플라이싱 인자를 대체하고, 이는 SMN2 mRNA exon 7이 유지되는 결과로 이어진다. SMN2 mRNA가 생산되면, 기능을 가진 전체 길이 SMN 단백질로 전사될 수 있다.
척수성 근위축증은 SMN 단백질 결핍에 의하여 척수 전각 세포의 퇴행성 변화로 근위부 근력이 저하되는 질병(Type 제0형~제4형)이다. 질병 중증도는 SMN2 유전자의 복제 수가 적고 발병 연령이 어릴수록 증가한다.

출처 · 자체 분류 · 미국 FDA GSRS · 식약처 허가문서

금기(투여하지 말 것) 멈춤

다음 환자에는 투여하지 말 것

금기이 약의 주성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘주성분 또는 구성성분에 과민반응’ → 과민반응	과민 반응	KCD T78.4 상세불명의 알레르기	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

금기제목에서 물려받음

누구에게

SHARE 공유 성분
- 이 약 상태 · 질환
- OR 하나라도
  - 주성분 상태 · 질환
  - 구성성분 상태 · 질환
- 과민반응 상태 · 질환

DUR 멈춤

임부금기

용법·용량 처방

용법이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 의사에 의해서만 투여하여야 한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘척수성 근위축증 치료 경험이 있는 의사’ → 척수성 근위축증	척수 근위축증	KCD G12.9 상세불명의 척수성 근위축 · G12 척수성 근위축 및 관련 증후군 · G12.1 기타 유전성 척수성 근위축	자세히 질환 · 소견 역할 필요 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

필요 조건

척수성 근위축증 치료 경험이 있는 의사 환자군

용법요추천자로 경막내 투여한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘요추천자로 경막내 투여’ → 요추천자	허리천자		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

무엇을

요추천자로 경막내 투여 시술

해야 할 일척수성 근위축증으로 진단 후 가능한 빨리 투여를 시작한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘척수성 근위축증으로 진단’ → 척수성 근위축증	척수 근위축증	KCD G12.9 상세불명의 척수성 근위축 · G12 척수성 근위축 및 관련 증후군 · G12.1 기타 유전성 척수성 근위축	자세히 질환 · 소견 역할 시점 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

가능한 빨리 행위

이후

척수성 근위축증으로 진단 상태 · 질환

권장 투여요법 (50/28mg 투여요법)

용법이 약의 투여 경험없음이 아님없는 환자

용법0일 및 14일에 도입용량으로 50mg을 각각 투여한다 (도입용량 총 2회 투여).

용법이후 4개월마다 유지용량으로 28mg을 반복 투여한다.

용법이 약 12mg 투여요법을 받고 있으며, 50/28mg 투여요법으로 전환하고자 하는 환자

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘이 약 12mg 투여요법을 받고 있으며, 50/28mg 투여요법으로 전환하고자 하는 환자’ → 약 12mg 투여요법을 받고 있으며	표준 개념 연결 전		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법섹션 기본값

누구에게

이 약 12mg 투여요법을 받고 있으며, 50/28mg 투여요법으로 전환하고자 하는 환자 환자군

용법12mg의 마지막 투여일로부터 최소 4개월(±14일) 후 도입용량으로 50mg을 1회 투여한다.

용법이 후 4개월마다 유지용량으로 28mg을 반복투여한다.

대체 투여요법 (12mg 투여요법)

해도 됨의사의 판단에 따라 12mg 투여요법을 사용할 수 있다. 용법이 요법은 12mg을 도입용량으로 0일, 14일, 28일, 63일에 총 4회 투여하고, 이후에는 4개월마다 12mg을 유지용량으로 반복투여한다.

투여 지연

용법50/28mg 또는 12mg 투여요법 중 도입용량 혹은 유지용량의 투여가 지연되거나 누락되는 경우에는 아래 표1 및 표2에 제시된 일정에 따라 이 약을 투여한다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘누락’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

어떤 경우

OR 하나라도 “되거나”
- SHARE 공유 성분
  - OR 하나라도 “혹은”
    - 도입용량 용량
    - 유지용량 용량
  - 투여가 지연 사건
- 누락 사건

기간 · 한도

SHARE 공유 성분
- OR 하나라도
  - 50/28mg 용량
  - 12mg 용량
- 투여요법 중 용량

판단 기준

REF 참조 · 다음 줄 “아래”

표 1. 50/28mg 투여요법의 투여지연 또는 누락 시 투여 지침

투여 지연 또는 누락	투여 일정
두 번째 도입용량
• 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여한다. 이후 원래 예정된 투여일에 28 mg 유지용량을 투여하되, 직전 투여일과 최소 14일의 간격을 두고 투여한다. 이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 28 mg 유지용량을 투여한다. • 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 이상 8.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 28 mg 유지용량을 투여한다. 이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다. • 마지막 투여일로부터 경과기간이 8.5개월 이상인 경우, 50/28mg 투여요법을 처음부터 다시 시작한다.
유지용량
마지막 투여일로부터 경과기간: 8개월 미만	• 누락된 유지용량(28 mg)을 최대한 신속하게 투여한다; 이후에는 • 원래 예정된 투여일에 다음 유지용량(28 mg)을 투여하되, 직전 투여일과 최소 14일의 간격을 두고 투여한다; 이후에는 • 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다.
마지막 투여일로부터 경과기간: 8개월 이상 ~ 12개월 미만	• 누락된 유지용량(28 mg)을 최대한 신속하게 투여한다. • 14일 후 다음 유지용량(28 mg)을 투여한다; 이후에는 • 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다.
마지막 투여일로부터 경과기간: 12개월 이상	- 50/28 mg 투여요법을 처음부터 다시 시작한다.

표 행 강조

용법두 번째 도입용량
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘두 번째 도입용량’ 표준 개념 연결 전
자세히
unknown
역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법섹션 기본값
어떤 경우
두 번째 도입용량 상태 · 질환
해야 할 일마지막 투여일로부터 경과기간: 12개월 이상 | - 50/28 mg 투여요법을 처음부터 다시 시작한다.
논리 구조만든 쪽 AI
해야 할 일문장에서
무엇을
50/28 mg 투여요법 용량
어떤 경우
CMP 수치 비교 >= 12개월 “12개월 이상”
마지막 투여일로부터 경과기간 기간
용법• 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여 용량
어떤 경우
CMP 수치 비교 < 4.5개월 “4.5개월 미만”
마지막 투여일로부터 경과기간 기간
용법이후 원래 예정된 투여일에 28 mg 유지용량을 투여하되, 직전 투여일과 최소 14일의 간격을 두고 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
원래 예정된 투여일 용량
28 mg 유지용량 용량
직전 투여일과 최소 14일의 간격 용량
용법용법이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 28 mg 유지용량을 투여한다., • 마지막 투여일로부터 경과기간이 4.5개월 이상 8.5개월 미만인 경우, 누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 28 mg 유지용량을 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
마지막 투여일로부터 4개월마다 28 mg 유지용량 용량
용법문장에서
무엇을
누락된 50 mg 도입용량을 최대한 신속하게 용량
어떤 경우
AND 모두
CMP 수치 비교 >= 4.5개월 “4.5개월 이상”
• 마지막 투여일로부터 경과기간 기간
CMP 수치 비교 < 8.5개월 “8.5개월 미만”
• 마지막 투여일로부터 경과기간 기간
그다음용법문장에서
무엇을
28 mg 유지용량 용량
이후
14일 후 기간
용법해야 할 일이후 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다., • 마지막 투여일로부터 경과기간이 8.5개월 이상인 경우, 50/28mg 투여요법을 처음부터 다시 시작한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg) 용량
해야 할 일문장에서
무엇을
50/28mg 투여요법을 처음부터 다시 행위
어떤 경우
CMP 수치 비교 >= 8.5개월 “8.5개월 이상”
• 마지막 투여일로부터 경과기간 기간
용법• 누락된 유지용량(28 mg)을 최대한 신속하게 투여한다;
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
누락된 유지용량(28 mg) 용량
최대한 신속하게 행위
용법• 원래 예정된 투여일에 다음 유지용량(28 mg)을 투여하되, 직전 투여일과 최소 14일의 간격을 두고 투여한다;
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
원래 예정된 투여일에 다음 유지용량(28 mg) 용량
직전 투여일과 최소 14일의 간격 용량
용법• 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여 용량
이후
마지막 투여일 기간
용법• 누락된 유지용량(28 mg)을 최대한 신속하게 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
누락된 유지용량(28 mg) 용량
최대한 신속하게 행위
용법• 14일 후 다음 유지용량(28 mg)을 투여한다;
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
유지용량(28 mg) 용량
이후
14일 기간
용법• 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
4개월마다 유지용량(28 mg)을 투여 용량
이후
마지막 투여일 기간

표 2. 12mg 투여요법의 투여 지연 또는 누락 시 투여 지침

투여 지연 또는 누락

투여 일정

두 번째 도입용량

• 투여 간 최소 14일의 간격을 두고 최대한 신속하게 지연 혹은 누락된 도입용량(12 mg)을 투여한다. 후속 투여 용량은 마지막 투여 후 지정된 간격으로 계속 투여한다.

예를 들어, 세 번째 도입용량을 원래 예정된 투여일인 ‘28일(Day 28)’로부터 30일이 지연된 ‘58일(Day 58)’에 투여하게 된 경우, 이후 네 번째 도입용량은 세 번째 도입용량의 실제 투여일(‘58일(Day 58)’)로부터 35일이 경과된 ‘93일(Day 93)’에 투여하고 (원래 예정된 투여일인 ‘63일(Day 63)’이 아님), 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(12 mg)을 투여한다.

유지용량

마지막 투여일로부터

경과 기간:

4개월 초과~8개월 미만

• 지연된 유지용량(12 mg)을 최대한 신속하게 투여한다; 이후에는

• 원래 예정된 투여 일정에 따라 다음 유지용량(12 mg)을 투여하되, 지연된 유지용량과 원래 예정된 일정에 따른 다음 유지용량 사이에 최소 14일 간격을 두고 투여한다.

• 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.

마지막 투여일로부터

경과 기간:

8개월 이상~16개월 미만

• 누락된 용량(12 mg)은 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 다음 용량(12 mg)을 투여한다 (0일, 14일); 이후에는

• 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.

마지막 투여일로부터

경과 기간:

16개월 이상~40개월 미만

• 누락된 용량(12 mg)을 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 다음 용량(12 mg)을 투여한 후, 그로부터 14일 후 세 번째 용량(12 mg)을 투여한다 (0일, 14일, 28일); 이후에는

• 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.

마지막 투여일로부터

경과 기간: 40개월 이상

• 전체 도입용량(12 mg)을 지정된 간격으로 투여한다 (0일, 14일, 28일, 63일); 이후에는 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.

표 행 강조

용법두 번째 도입용량
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘두 번째 도입용량’ 표준 개념 연결 전
자세히
unknown
역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법섹션 기본값
어떤 경우
두 번째 도입용량 상태 · 질환
용법마지막 투여일로부터 | • 지연된 유지용량(12 mg)을 최대한 신속하게 투여한다; 이후에는
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
• 지연된 유지용량(12 mg)을 최대한 신속하게 용량
용법4개월 초과~8개월 미만 | • 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
4개월에 유지용량(12 mg) 용량
어떤 경우
AND 모두 “~”
CMP 수치 비교 > 4개월 “4개월 초과”
4개월 기간
CMP 수치 비교 < 8개월 “8개월 미만”
8개월 기간
이후
마지막 투여 행위
그다음용법문장에서
무엇을
4개월마다 반복 투여 용량
용법• 투여 간 최소 14일의 간격을 두고 최대한 신속하게 지연 혹은 누락된 도입용량(12 mg)을 투여한다.
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘누락’ 표준 개념 연결 전
자세히
unknown
역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
투여 간 최소 14일의 간격을 두고 최대한 신속하게 용량
도입용량(12 mg) 용량
어떤 경우
OR 하나라도 “혹은”
지연 상태 · 질환
누락 상태 · 질환
용법후속 투여 용량은 마지막 투여 후 지정된 간격으로 계속 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
후속 투여 용량 용량
마지막 투여 후 지정된 간격으로 용량

용법예를 들어, 세 번째 도입용량을 원래 예정된 투여일인 ‘28일(Day 28)’로부터 30일이 지연된 ‘58일(Day 58)’에 투여하게 된 경우, 이후 네 번째 도입용량은 세 번째 도입용량의 실제 투여일(‘58일(Day 58)’)로부터 35일이 경과된 ‘93일(Day 93)’에 투여하고 (원래 예정된 투여일인 ‘63일(Day 63)’이 아님), 마지막 투여일로부터 4개월마다 유지용량(12 mg)을 투여한다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘세 번째 도입용량을 원래 예정된 투여일인 ‘28일(Day 28)’로부터 30일이 지연된 ‘58일(Day 58)’에 투여하게 된’ → ‘58일(Day 58)’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언 수식어 ‘지연된’ course = delayed · 속성 Clinical course = Delayed onset `788800008`

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

무엇을

네 번째 도입용량 용량

어떤 경우

세 번째 도입용량을 원래 예정된 투여일인 ‘28일(Day 28)’로부터 30일이 지연된 ‘58일(Day 58)’에 투여하게 된 상태 · 질환

이후

세 번째 도입용량의 실제 투여일(‘58일(Day 58)’)로부터 35일이 경과된 ‘93일(Day 93)’에 기간

그다음용법문장에서

무엇을

4개월마다 유지용량(12 mg) 용량

이후

마지막 투여일로 기간

용법• 원래 예정된 투여 일정에 따라 다음 유지용량(12 mg)을 투여하되, 지연된 유지용량과 원래 예정된 일정에 따른 다음 유지용량 사이에 최소 14일 간격을 두고 투여한다.
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘원래 예정된 투여 일정’ → 투여 일정 표준 개념 연결 전
자세히
unknown
역할 기준 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
다음 유지용량(12 mg) 용량
지연된 유지용량과 원래 예정된 일정에 따른 다음 유지용량 사이에 최소 14일 간격 용량
판단 기준
원래 예정된 투여 일정 상태 · 질환
용법• 누락된 용량(12 mg)은 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 다음 용량(12 mg)을 투여한다 (0일, 14일);
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
누락된 용량(12 mg) 용량
그다음용법문장에서
무엇을
AND 모두
14일 후 다음 용량(12 mg) 용량
(0일, 14일) 용량
용법• 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘마지막 투여’ → 마지막 표준 개념 연결 전
자세히
시술
역할 시점 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
4개월에 유지용량(12 mg) 용량
이후
마지막 투여 시술
그다음용법문장에서
무엇을
4개월마다 반복 투여 용량
용법• 누락된 용량(12 mg)을 최대한 신속하게 투여하고, 14일 후 다음 용량(12 mg)을 투여한 후, 그로부터 14일 후 세 번째 용량(12 mg)을 투여한다 (0일, 14일, 28일);
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
누락된 용량(12 mg)을 최대한 신속하게 용량
그다음용법문장에서
무엇을
14일 후 다음 용량(12 mg)을 용량
그다음용법문장에서
무엇을
AND 모두
14일 후 세 번째 용량(12 mg)을 용량
(0일, 14일, 28일) 용량
용법• 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘마지막 투여’ → 마지막 표준 개념 연결 전
자세히
시술
역할 시점 · 있음 · 확실성 단언
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
4개월에 유지용량(12 mg) 용량
이후
마지막 투여 시술
그다음용법문장에서
무엇을
4개월마다 반복 투여 용량
용법• 전체 도입용량(12 mg)을 지정된 간격으로 투여한다 (0일, 14일, 28일, 63일);
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
AND 모두
전체 도입용량(12 mg) 용량
지정된 간격 용량
0일, 14일, 28일, 63일 용량
용법이후에는 마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg)을 투여하고 4개월마다 반복 투여한다.
논리 구조만든 쪽 AI
용법문장에서
무엇을
마지막 투여 후 4개월에 유지용량(12 mg) 용량
그다음용법문장에서
무엇을
4개월마다 반복 투여 용량

신중 투여 주의

신장애 환자에 대한 투여

확립 안 됨신장애 환자에서 이 약에 대한 연구는 수행되지 않았다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘신장애 환자’ → 신장애	신장 장애	KCD N28.9 신장 및 요관의 상세불명 장애 · N28 달리 분류되지 않은 신장 및 요관의 기타 장애 · N19 상세불명의 신부전	자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

누구에게

신장애 환자 환자군

무슨 일

연구 사건

10.

간장애 환자에 대한 투여

확립 안 됨간장애 환자에서 이 약에 대한 연구는 수행되지 않았다. 해야 할 일 (부정)이 약은 간에서 CYP450 효소 시스템을 통해 대사없음되지 않으므로, 간장애 환자에 대한 용량조절은 필요 하지 않다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘간장애 환자’ → 간장애	간기능 장애	KCD K76.9 상세불명의 간질환	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

누구에게

간장애 환자 환자군

무슨 일

연구 사건

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘간에서 CYP450 효소 시스템을 통해 대사’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 없음(부정) · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일 (부정)문장에서

누구에게

간장애 상태 · 질환

이유

보이지 않음문장에서확실성 확립
무슨 일
- 간에서 CYP450 효소 시스템을 통해 대사 사건

상호작용 주의

상호작용

보이지 않음in vitro 연구 결과에 따르면 이 약은 CYP450 매개 대사의 유도제없음 또는 저해제없음가 아니다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘CYP450 매개 대사의 유도제’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 없음(부정) · 확실성 관찰
‘저해제’	효소억제 소인		자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 없음(부정) · 확실성 관찰 후조합 `243796009` \|Situation with explicit context\| : { `246090004` \|Associated finding\| = `734551003` \|효소억제 소인\|, `408729009` \|Finding context\| = `410516002` \|Known absent\| }

논리 구조만든 쪽 AI

보이지 않음문장에서확실성 관찰

무슨 일

OR 하나라도 “또는”
- CYP450 매개 대사의 유도제 사건
- 저해제 사건

근거

in vitro 연구 결과 시술

일어날 수 있음in vitro 연구 결과의심에 따르면 이 약은 혈장 단백질의심의 결합에 대한 경쟁 또는 운반체와의 경쟁의심 또는 저해의심로 인한 상호작용의심 가능성이 낮다.

개념 임상 3 · 연결 1

원문 표현	표준 이름
‘운반체와의 경쟁’	표준 개념 연결 전	자세히 unknown 역할 이유 · 있음 · 확실성 불확실
‘저해’	표준 개념 연결 전	자세히 unknown 역할 이유 · 있음 · 확실성 불확실
‘혈장 단백질의 결합에 대한 경쟁’ → 혈장 단백질	Plasma protein	자세히 검사 역할 이유 · 있음 · 확실성 불확실

논리 구조만든 쪽 AI

일어날 수 있음문장에서확실성 불확실

무슨 일

상호작용 사건
- 이유
  - OR 하나라도 “또는”
    - 혈장 단백질의 결합에 대한 경쟁 사건
    - 운반체와의 경쟁 사건
    - 저해 사건

근거

in vitro 연구 결과 시술

임부·수유부

임부, 수유부에 대한 투여

확립 안 됨임부 및 가임여성: 이 약을 임부에게 사용한 임상시험 자료는 없다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘임부’	임신	KCD Z33 우연히 확인된 임신상태 · Z32.1 확인된 임신 · O30 다태임신	자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

누구에게

임부 환자군

무슨 일

임상시험 자료 사건

알려지지 않음수유부: 이 약이 사람의 모유로 분비되는지 여부는 알려지지 않았다. 일어남 · 보고됨마우스에서 뉴시너센을 피하주사로 투여 시 뉴시너센이 모유에 검출되었다. 유익성 판단해도 됨 — 경우에만이 약은 이 약으로 인한 잠재적 유익성이 유아에 대한 잠재적 위험성을 상회할 때에 한하여 수유부에 사용해야 한다.

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘수유부’	수유		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 모름
‘모유로 분비되는지’ → 모유	모유		자세히 body_site 역할 사건 · 있음 · 확실성 모름

논리 구조만든 쪽 AI

알려지지 않음문장에서확실성 모름

누구에게

수유부 환자군

무슨 일

모유로 분비되는지 사건

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘뉴시너센’	뉴시너센		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘모유에 검출’ → 모유	모유		자세히 body_site 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

마우스 환자군

어떤 경우

뉴시너센을 피하주사로 투여 행위

무엇이

뉴시너센 약

무슨 일

모유에 검출 사건

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘수유부’	수유		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해도 됨 — 경우에만문장에서

누구에게

수유부 환자군

어떤 경우

CMP 수치 비교 > 유아에 대한 잠재적 위험성 “상회”
- 이 약으로 인한 잠재적 유익성 상태 · 질환

일어남 · 보고됨수태능: 임신 및 수유기간 동안 마우스에게 뉴시너센을 피하주사로 투여 시 모든 시험 용량에서 발달독성(장기 신경행동장애)이 관찰되었다. 일어남 · 보고됨뉴시너센(1.4, 5.8 또는 17.2 mg/kg)을 임신한 마우스에게 기관형성 기간 동안 격일로 1번 그리고 수유기간 동안 6일에 1번씩 피하투여한 경우, 젖땐 후 또는 성체가 된 자손 마우스 시험 시 신경행동 유해효과(운동능력 변화, 학습 및 기억 결함)가 관찰되었다. 확립 안 됨신경행동장애에 대한 무해용량(no-effect level)은 확립되지 않았다.

개념 임상 4 · 연결 4

원문 표현	표준 이름	코드
‘임신’	임신	KCD Z33 우연히 확인된 임신상태 · Z32.1 확인된 임신 · O30 다태임신	자세히 질환 · 소견 역할 시점 · 있음 · 확실성 관찰
‘뉴시너센’	뉴시너센		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘피하주사’	피하 주사		자세히 시술 역할 조건 · 있음 · 확실성 관찰
‘발달독성(장기 신경행동장애)’ → 발달독성	발생독성 자체 표준	자체 사전	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

마우스 환자군

어떤 경우

AND 모두
- 피하주사 시술
- 모든 시험 용량 용량

기간 · 한도

SHARE 공유 성분
- AND 모두
  - 임신 기간
  - 수유 기간
- 기간 기간

무엇이

뉴시너센 약

무슨 일

발달독성(장기 신경행동장애) 사건

개념 임상 10 · 연결 4

원문 표현	표준 이름	코드
‘5.8’	표준 개념 연결 전		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘17.2’	표준 개념 연결 전		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘mg/kg)’	표준 개념 연결 전		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘젖땐 후’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰
‘성체가 된’ → 성체	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰
‘신경행동 유해효과’	표준 개념 연결 전		자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘뉴시너센(1.4’ → 뉴시너센	뉴시너센		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘운동능력 변화’	운동활동 장애	KCD R29.8 신경계통 및 근골격계통의 기타 및 상세불명의 증상 및 징후	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘학습 및 기억 결함’ → 학습 → 학습 결함	학습능력 저하	KCD F81.9 상세불명의 학습술기의 발달장애	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘학습 및 기억 결함’ → 기억 결함	기억 장애	KCD R41.3 기타 기억상실	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

임신한 마우스 환자군

기간 · 한도

AND 모두 “그리고”
- 기관형성 기간 동안 격일로 1번 기간
- 수유기간 동안 6일에 1번씩 피하투여 기간

무엇이

SHARE 공유 성분
- OR 하나라도
  - 뉴시너센(1.4 약
  - 5.8 약
  - 17.2 약
- mg/kg) 약

무슨 일

INCLUDES 포함 “(”
- 신경행동 유해효과 사건
- 운동능력 변화 사건
- 학습 및 기억 결함 사건

근거

SHARE 공유 성분
- OR 하나라도
  - 젖땐 후 시술
  - 성체가 된 시술
- 자손 마우스 시험 시술

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘신경행동장애에 대한 무해용량(no-effect level)’ → 신경행동장애	표준 개념 연결 전		자세히 약 역할 사건 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

무슨 일

신경행동장애에 대한 무해용량(no-effect level) 용량

소아

소아에 대한 투여

일어남 · 보고됨이 약은 신생아에서 17세까지의 환자에서 연구되었다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘신생아에서 17세까지의 환자’ → 신생아	신생아		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

신생아에서 17세까지의 환자 환자군

무슨 일

연구 시술

고령자

고령자에 대한 투여

확립 안 됨65세 이상 고령 환자에서의 이 약 사용에 대한 자료는 제한적이다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘사용에 대한 자료’ → 사용	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 확립
‘고령 환자’ → 고령	고령자		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

누구에게

CMP 수치 비교 >= 65세 “65세 이상”
- 고령 환자 환자군

무슨 일

사용에 대한 자료 사건

일반적 주의

확립 안 됨이 약의 운전과 기계사용 능력에 미치는 영향에 대한 연구는 실시되지 않았다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘기계사용’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 사건 · 있음 · 확실성 확립
‘운전’	운전		자세히 시술 역할 사건 · 있음 · 확실성 확립

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

무슨 일

SHARE 공유 성분
- AND 모두
  - 운전 시술
  - 기계사용 시술
- 능력에 미치는 영향에 대한 연구 시술

일어남 · 보고됨요추천자시술: 요추천자시술로 인한 이상반응 (예, 거미막염, 두통, 등허리 통증, 구토; ‘2. 이상반응’ 항 참조)이 보고되어 있다. 일어날 수 있음이러한 투여방법의심은 매우 어린의심 환자 및 척추 측만증의심 환자에게 잠재적 어려움의심이 있을 것으로 보인다. 해도 됨의사의 판단 하에 이 약의 경막 내 투여를 보조하기 위한 초음파 또는 다른 영상기법의 사용을 고려할 수 있다. 관찰 · 검사관찰 · 검사거미막염의심이 의심될 경우 거미막염 확진 및 염증 정도 확인을 위해 MRI 검사를 실시해야 한다. 금기금기거미막염이 확인되면 국소 염증이 사라지는 것이 확인될 때까지 해당 주사 부위를 사용하지 않아야 한다.

개념 임상 6 · 연결 6

원문 표현	표준 이름	코드
‘요추천자시술’	허리천자		자세히 시술 역할 이유 · 있음 · 확실성 보고
‘이상반응’	약물 이상 반응	KCD T88.7 약물 또는 약제의 상세불명의 유해작용 · L27.0 약물 및 약제에 의한 전신피부발진	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘거미막염’	거미막염	KCD G03.9 상세불명의 수막염 · G03.8 기타 명시된 원인에 의한 수막염	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘두통’	두통	KCD R51 두통 · G43 편두통 · G43.0 조짐이 없는 편두통[일반편두통]	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘등허리 통증’	등 통증	KCD M54.9 상세불명의 등통증 · M54.99 상세불명의 등통증, 상세불명의 부위 · M54 등통증	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘구토’	구토	KCD R11.2 구토 · R11 구역 및 구토 · R11.3 구토를 동반한 구역	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 보고

무슨 일

INCLUDES 포함 (예시 — 열린 목록) “예,”
- 이상반응 사건
  - 이유
    - 요추천자시술 시술
- 거미막염 사건
- 두통 사건
- 등허리 통증 사건
- 구토 사건

근거

REF 참조 · 다른 항 “참조”

개념 임상 4 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘이러한 투여방법’ → 투여방법	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 추정
‘매우 어린 환자’ → 매우 어린	표준 개념 연결 전		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 추정
‘잠재적 어려움’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 추정
‘척추 측만증 환자’ → 척추 측만증	척추 측만증	KCD M41.9 상세불명의 척주측만증 · M41 척주측만증 · M41.8 기타 형태의 척주측만증	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 추정

논리 구조만든 쪽 AI

일어날 수 있음문장에서확실성 추정

누구에게

AND 모두 “및”
- 매우 어린 환자 환자군
- 척추 측만증 환자 환자군

무엇이

이러한 투여방법 시술

무슨 일

잠재적 어려움 사건

개념 임상 4 · 연결 2

원문 표현	표준 이름
‘의사의 판단 하’	표준 개념 연결 전	자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘사용’	표준 개념 연결 전	자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언
‘경막 내 투여를 보조’ → 경막 내 투여	Intrathecal injection	자세히 시술 역할 목적 · 있음 · 확실성 단언
‘초음파’	초음파 검사	자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해도 됨문장에서

무엇을

OR 하나라도 “또는”
- 초음파 시술
- 다른 영상기법 시술

어떤 경우

의사의 판단 하 상태 · 질환

목적

경막 내 투여를 보조 행위

개념 임상 4 · 연결 4

원문 표현	표준 이름	코드
‘거미막염이 의심’ → 거미막염	거미막염	KCD G03.9 상세불명의 수막염 · G03.8 기타 명시된 원인에 의한 수막염	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언 수식어 ‘이 의심’ certainty = suspected · 속성 Finding context = Suspected `415684004` 후조합 `243796009` \|Situation with explicit context\| : { `246090004` \|Associated finding\| = `8217007` \|거미막염\|, `408729009` \|Finding context\| = `415684004` \|Suspected\| }
‘거미막염 확진’ → 거미막염	거미막염	KCD G03.9 상세불명의 수막염 · G03.8 기타 명시된 원인에 의한 수막염	자세히 질환 · 소견 역할 목적 · 있음 · 확실성 단언
‘염증 정도 확인’ → 염증	염증질환		자세히 질환 · 소견 역할 목적 · 있음 · 확실성 단언
‘MRI 검사’	자기 공명 영상		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

관찰 · 검사문장에서

무엇을

MRI 검사 행위

어떤 경우

거미막염이 의심 상태 · 질환

목적

AND 모두 “및”
- 거미막염 확진 상태 · 질환
- 염증 정도 확인 상태 · 질환

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘거미막염이 확인’ → 거미막염	거미막염	KCD G03.9 상세불명의 수막염 · G03.8 기타 명시된 원인에 의한 수막염	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘국소 염증이 사라지는 것이 확인될 때’ → 국소 염증	국소 염증		자세히 질환 · 소견 역할 시점 · 있음 · 확실성 단언 수식어 ‘국소’ site = local · 속성 Finding site

논리 구조만든 쪽 AI

금기문장에서

무엇을

해당 주사 부위 행위

어떤 경우

거미막염이 확인 상태 · 질환

기간 · 한도

국소 염증이 사라지는 것이 확인될 때 기간

일어남 · 보고됨혈소판감소증 및 응고장애: 급성 중증 혈소판감소증을 포함한 혈소판감소증 및 응고장애가 기타 안티센스 올리고뉴클레오티드의 피하주사 또는 정맥주사 후에 관찰되었다. 관찰 · 검사해야 할 일임상적으로 필요한 경우, 이 약의 투여 전에 혈소판 및 응고 검사가 권고된다.

개념 임상 6 · 연결 6

원문 표현	표준 이름	코드
‘급성 중증 혈소판감소증’	혈소판 감소증	KCD D69.6 상세불명의 혈소판감소증 · D69.3 특발성 혈소판감소성 자반 · D69.4 기타 원발성 혈소판감소증	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰 수식어 ‘급성’ course = acute · 속성 Clinical course = Sudden onset AND/OR short duration `424124008` ‘중증’ severity = severe · 속성 Severity = Severe `24484000`
‘혈소판감소증’	혈소판 감소증	KCD D69.6 상세불명의 혈소판감소증 · D69.3 특발성 혈소판감소성 자반 · D69.4 기타 원발성 혈소판감소증	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘응고장애’	혈액 응고 질환	KCD D68.9 상세불명의 응고결함 · D68.8 기타 명시된 응고결함 · D68 기타 응고결함	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘기타 안티센스 올리고뉴클레오티드’ → 안티센스 올리고뉴클레오티드	안티센스 올리고뉴클레오타이드		자세히 약 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘피하주사’	피하 주사		자세히 시술 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰
‘정맥주사’	정맥 주사		자세히 시술 역할 원인 · 노출 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

무엇이

SHARE 공유 성분
- 기타 안티센스 올리고뉴클레오티드 약
- OR 하나라도
  - 피하주사 시술
  - 정맥주사 시술

무슨 일

AND 모두 “및”
- INCLUDES 포함 (예시 — 열린 목록) “포함”
  - 혈소판감소증 사건
  - 급성 중증 혈소판감소증 사건
- 응고장애 사건

개념 임상 3 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘임상적으로 필요’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘혈소판’	혈소판 수 측정		자세히 검사 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언
‘응고’ → 응고 검사	응고 검사 자체 표준	자체 사전	자세히 검사 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

SHARE 공유 성분
- AND 모두
  - 혈소판 시술
  - 응고 시술
- 검사 시술

어떤 경우

임상적으로 필요 상태 · 질환

이 약의 투여 행위

일어남 · 보고됨신장독성: 신장독성이 기타 안티센스 올리고뉴클레오티드의 피하주사 및 정맥주사 후에 관찰되었다. 관찰 · 검사해야 할 일임상적으로 필요한 경우, 요단백 검사 (기상 후 첫 소변을 이용하는 것이 좋음)가 권고된다. 관찰 · 검사해야 할 일요단백이 지속적으로 증가하는 경우 추가적인 평가를 고려하여야 한다.

개념 임상 4 · 연결 4

원문 표현	표준 이름	코드
‘신장독성’	신독성	KCD N14.4 달리 분류되지 않은 독성신장병 · N14.1 기타 약물, 약제 및 생물학적 물질로 인한 신장병증 · N14.2 상세불명의 약물, 약제 또는 생물학적 물질로 인한 신장병증	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘기타 안티센스 올리고뉴클레오티드’ → 안티센스 올리고뉴클레오티드	안티센스 올리고뉴클레오타이드		자세히 약 역할 시점 · 있음 · 확실성 관찰
‘피하주사’	피하 주사		자세히 시술 역할 시점 · 있음 · 확실성 관찰
‘정맥주사’	정맥 주사		자세히 시술 역할 시점 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

이후

SHARE 공유 성분
- 기타 안티센스 올리고뉴클레오티드 약
- AND 모두
  - 피하주사 시술
  - 정맥주사 시술

무슨 일

신장독성 사건

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘임상적으로 필요’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘요단백 검사’	요 단백 측정		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

요단백 검사 시술

어떤 경우

임상적으로 필요 상태 · 질환

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘요단백이 지속적으로 증가’ → 요단백	요 단백 측정		자세히 검사 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

추가적인 평가 행위

어떤 경우

요단백이 지속적으로 증가 상태 · 질환

일어남 · 보고됨수두증: 이 약을 투여한 환자의 시판 후 조사에서 수막염 또는 출혈과 관련 없는 교통성 수두증이 보고되었다. 일어남 · 보고됨일부 환자는 뇌실-복강 션트를 시행받았다. 관찰 · 검사관찰 · 검사의식이 저하된 환자는 수두증에 대한 평가를 하여야 한다. 유익성 판단알려지지 않음용법뇌실-복강 션트를 시행한 환자에서 이 약의 투여에 대한 위해성-유익성은 현재 알려지지 않았으며, 투여 유지는 신중히 고려되어야 한다.

개념 임상 3 · 연결 3

원문 표현	표준 이름	코드
‘수막염’	수막염	KCD G03.9 상세불명의 수막염 · G00.9 상세불명의 세균성 수막염 · G03 기타 및 상세불명의 원인에 의한 수막염	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘출혈’	출혈	KCD R58 달리 분류되지 않은 출혈 · N93.8 기타 명시된 이상 자궁 및 질 출혈 · I62.9 상세불명의 두개내출혈(비외상성)	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘교통성 수두증’	교통성 수두증	KCD G91.0 교통성 수두증	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 보고

누구에게

이 약을 투여한 환자 환자군

무슨 일

SHARE 공유 성분
- OR 하나라도
  - 수막염 상태 · 질환
  - 출혈 상태 · 질환
- 교통성 수두증 상태 · 질환

근거

시판 후 조사 시술

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘뇌실-복강 션트’	뇌실복강 이음술		자세히 시술 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

일부 환자 환자군

무슨 일

뇌실-복강 션트 시술

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘의식이 저하된 환자’ → 의식이 저하	의식 저하	KCD R40 기면, 혼미 및 혼수 · R40.2 상세불명의 혼수	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언
‘수두증에 대한 평가’ → 수두증	수두증	KCD G91.9 상세불명의 수두증 · G91 수두증 · G94.2 달리 분류된 기타 질환에서의 수두증	자세히 질환 · 소견 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

관찰 · 검사문장에서

무엇을

수두증에 대한 평가 시술

누구에게

의식이 저하된 환자 상태 · 질환

개념 임상 3 · 연결 2

원문 표현	표준 이름
‘위해성-유익성’	표준 개념 연결 전	자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 모름
‘뇌실-복강 션트를 시행한 환자’ → 뇌실-복강 션트	뇌실복강 이음술	자세히 시술 역할 대상 · 있음 · 확실성 모름
‘뇌실-복강 션트를 시행한 환자’ → 뇌실-복강 션트	뇌실복강 이음술	자세히 시술 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

알려지지 않음문장에서확실성 모름

누구에게

뇌실-복강 션트를 시행한 환자 환자군

무슨 일

위해성-유익성 사건

용법문장에서

무엇을

투여 유지 행위

누구에게

뇌실-복강 션트를 시행한 환자 환자군

13.

적용상의 주의

유익성 판단해야 할 일치료는 치료상의 유익성과 잠재적인 위험성을 고려한 전문가의 평가에 근거해서 결정되어야 한다. 확립 안 됨일어날 수 있음심한 근긴장 저하증과 출생 시 호흡 부전이 있는 환자는 연구되지 않았으나, 중증의 SMN 단백질 결핍으로 인해 임상적으로 의미 있는 효과없음를 경험하아님지 못할 수 있다.

개념 임상 2 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘잠재적인 위험성’ → 잠재적인	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 기준 · 있음 · 확실성 단언
‘전문가의 평가’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 필요 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

치료 행위

판단 기준

AND 모두 “과”
- 치료상의 유익성 상태 · 질환
- 잠재적인 위험성 상태 · 질환

필요 조건

전문가의 평가 시술

개념 임상 3 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘중증의 SMN 단백질 결핍’ → SMN 단백질 결핍	표준 개념 연결 전		자세히 질환 · 소견 역할 이유 · 있음 · 확실성 가능 수식어 ‘중증의’ severity = severe · 속성 Severity = Severe `24484000`
‘심한 근긴장 저하증’ → 근긴장 저하증	근육긴장 저하	KCD M62.8 근육의 기타 명시된 장애 · R29.8 신경계통 및 근골격계통의 기타 및 상세불명의 증상 및 징후	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립 수식어 ‘심한’ severity = severe · 속성 Severity = Severe `24484000` 후조합 `398152000` \|근육긴장 저하\| : `246112005` \|Severity\| = `24484000` \|고등급\|
‘출생 시 호흡 부전’	신생아 호흡 부전	KCD P28.5 신생아의 호흡부전	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립 수식어 ‘출생 시’ temporal = perinatal

논리 구조만든 쪽 AI

확립 안 됨문장에서확실성 확립

누구에게

AND 모두 “과”
- 심한 근긴장 저하증 상태 · 질환
- 출생 시 호흡 부전 상태 · 질환

일어날 수 있음문장에서확실성 가능

이유

중증의 SMN 단백질 결핍 상태 · 질환

무슨 일

NOT 아님 “지 못”
- 임상적으로 의미 있는 효과를 경험 사건

투여 조절용법이 약은 경막 내 투여로만 사용한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘경막 내 투여’	Intrathecal injection		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

무엇을

경막 내 투여 시술

투여 조절용법무균 기법을 이용하여 다음 단계에 따라 이 약을 준비하여 사용한다. 뜻 풀이각 바이알은 일회 투여용이다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘무균 기법을 이용’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

무엇을

무균 기법을 이용 시술

판단 기준

REF 참조 · 아래 항목 “다음”

주사 준비

①

관찰 · 검사관찰 · 검사투여 전 바이알의 입자 검사를 실시한다. 금기금기만약 입자가 관찰되거나 바이알 내 용액이 무색투명하없음아님지 않다면 해당 바이알은 사용하지 않는다.

②

해야 할 일경막 내 투여를 위한 이 약의 용액 준비 시에 무균기법을 이용하여야 한다.

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘경막 내 투여를 위한 이 약의 용액 준비’ → 경막	경막		자세히 body_site 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘무균기법’	무균조작 자체 표준	자체 사전	자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

무균기법 행위

어떤 경우

경막 내 투여를 위한 이 약의 용액 준비 상태 · 질환

③

해야 할 일투여 전 바이알을 냉장고에서 꺼내어 외부 열원없음을 사용아님하지 않고 실온(25℃)에 두어 사용한다.

개념 임상 2 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘외부 열원을 사용’ → 외부 열원	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 행위 · 없음(부정) · 확실성 단언
‘실온(25℃)에 두어’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

AND 모두
- 바이알을 냉장고에서 꺼내어 시술
- NOT 아님 “하지 않고”
  - 외부 열원을 사용 시술
- 실온(25℃)에 두어 시술

투여 행위

④

해야 할 일바이알을 개봉없음아님하지 않고 용액을 사용하없음아님지 않은 경우에는 다시 냉장보관하여야 한다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘다시 냉장보관’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

다시 냉장보관 시술

어떤 경우

AND 모두
- NOT 아님 “하지 않고”
  - 바이알을 개봉 시술
- NOT 아님 “지 않”
  - 용액을 사용하 행위

⑤

해야 할 일투여 직전 주사바늘을 바이알의 오버-씰 중앙에 삽입하여 적정 용량을 시린지로 옮긴다. 금기금기이 약은 희석해서 사용하면 안 된다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘적정 용량을 시린지로’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

투여 직전 주사바늘을 바이알의 오버-씰 중앙에 삽입 시술

그다음해야 할 일문장에서

무엇을

적정 용량을 시린지로 시술

⑥

해야 할 일용액을 시린지로 옮긴 후 6시간 내에 사용없음하아님지 못할 경우에는 이 약을 버려야 한다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘용액을 시린지로 옮긴’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 시점 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

어떤 경우

NOT 아님 “지 못”
- 사용 행위

이후

용액을 시린지로 옮긴 시술

기간 · 한도

CMP 수치 비교 <= 6시간 “내”
- 6시간 기간

⑦

해야 할 일시간 내에 사용하지 못한 제품이나 사용하고 남은 잔액은 재사용없음아님하지 않고 폐기 하여야 한다.

개념 임상 2 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘시간 내에 사용하지 못한 제품’ → 시간 내	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘사용하고 남은 잔액’ → 잔액	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

AND 모두
- NOT 아님 “하지 않고”
  - 재사용 행위
- 폐기 행위

어떤 경우

OR 하나라도 “이나”
- 시간 내에 사용하지 못한 제품 상태 · 질환
- 사용하고 남은 잔액 상태 · 질환

투여

⑧

관찰 · 검사해야 할 일투여 전 이 약의 용액을 육안으로 검사한다. 해도 됨 — 경우에만무색투명하고 이물없음이 아님없는 경우에만 사용한다. 해야 할 일 (부정)외부 필터의 사용은 필요하지 않다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘무색투명’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘이물’	이물 자체 표준	자체 사전	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 없음(부정) · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해도 됨 — 경우에만문장에서

어떤 경우

AND 모두 “하고”
- 무색투명 상태 · 질환
- NOT 아님 “없는”
  - 이물 상태 · 질환

⑨

해야 할 일이 약의 준비 및 투여 시 무균기법을 이용한다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘준비’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘무균기법’	무균조작 자체 표준	자체 사전	자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

무균기법 시술

어떤 경우

AND 모두 “및”
- 준비 시술
- 투여 시술

⑩

일어날 수 있음환자의 임상 상태에 따라 이 약의 투여를 위해 진정제 투여가 필요할 수 있다.

개념 임상 2 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘환자의 임상 상태’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 가능
‘진정제 투여’ → 진정제	진정제		자세히 약 역할 사건 · 있음 · 확실성 가능

논리 구조만든 쪽 AI

일어날 수 있음문장에서확실성 가능

어떤 경우

환자의 임상 상태 상태 · 질환

무슨 일

진정제 투여 시술

⑪

해도 됨특히 어린 환자와 척추 측만증 환자의 경우에는 이 약을 경막 내 투여하기 위하여 초음파 또는 다른 영상기법이 고려될 수 있다.

개념 임상 4 · 연결 3

원문 표현	표준 이름	코드
‘어린 환자’ → 어린	표준 개념 연결 전		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언
‘척추 측만증 환자’ → 척추 측만증	척추 측만증	KCD M41.9 상세불명의 척주측만증 · M41 척주측만증 · M41.8 기타 형태의 척주측만증	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 단언
‘경막 내 투여’ → 경막 내	수막공간내 경로		자세히 body_site 역할 목적 · 있음 · 확실성 단언
‘초음파’	초음파 검사		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해도 됨문장에서

무엇을

OR 하나라도 “또는”
- 초음파 행위
- 다른 영상기법 행위

누구에게

OR 하나라도 “와”
- 어린 환자 환자군
- 척추 측만증 환자 환자군

목적

경막 내 투여 행위

⑫

해야 할 일이 약 투여 전에 환자로부터 이 약과 동일한 용량의 뇌척수액 제거를 권장한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘이 약과 동일한 용량의 뇌척수액 제거’ → 뇌척수액 제거	Drainage of cerebrospinal fluid		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

이 약과 동일한 용량의 뇌척수액 제거 시술

이 약 투여 시술

⑬

투여 조절용법이 약은 척수 마취 바늘을 이용하여 1 ~ 3분에 걸쳐 경막 내 투여한다. 금기금기감염 또는 염증이 있는 피부 부위에는 투여하지 않는다.

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘척수 마취 바늘을 이용’ → 척수 마취	척추 마취		자세히 시술 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언
‘경막 내 투여’ → 경막	경막		자세히 body_site 역할 행위 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

용법문장에서

무엇을

AND 모두
- 척수 마취 바늘을 이용 시술
- 1 ~ 3분에 걸쳐 용량
- 경막 내 투여 행위

개념 임상 2 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘감염’	감염성 질환	KCD B99 기타 감염성 질환(B99) · A39 수막알균감염 · A54 임균감염	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘염증이 있는 피부 부위’ → 염증	염증질환		자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

금기문장에서

어떤 경우

OR 하나라도 “또는”
- 감염 상태 · 질환
- 염증이 있는 피부 부위 상태 · 질환

⑭

용법각 환자당 1개의 바이알을 희석없음아님하지 않고 사용한다.

⑮

해야 할 일바이알 내에 사용하지 않은 잔액은 버린다.

이상반응

임상시험

척수성 근위축증의 영아 및 소아에서의 이 약 12 mg의 안전성은 3건의 무작위배정, 이중눈가림, sham-대조군 시험(3상 임상시험 2건(Study CS3B 및 CS4) 및 2상 임상시험 1건 (Study 232SM202)), 증상이 있는 영아에서의 공개 라벨 2상 임상시험(Study CS3A), 유전적으로 척수성 근위축증이 진단된 증상 발현 전 영아에서의 공개 라벨 임상시험 (Study 232SM201) 및 2 ~ 15세(첫 투여 시 연령)인 환자들에서의 공개 라벨 임상시험 4건 (Study CS2, CS12, CS1, CS10)의 통합 분석으로 평가되었다. Study CS11에는 Study CS3B, CS4 및 CS12를 완료한 영아기 및 후기 발현 환자들이 등록되었다.

232SM203의 파트 B는 이중눈가림, 무작위 대조 임상시험으로, 12 mg 요법을 투여받은 33명의 환자 코호트(영아기 발현 25명, 후기발현 8명)가 포함되어 있다.

Study CS3B에서 약물을 투여 받은 121명의 환자 중 80명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 280일), 41명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 187일).

Study CS4에서 약물을 투여 받은 126명의 환자 중 84명은 이 약을 투여 받았고(노출 중간값 451일), 42명은 sham-대조약을 투여 받았다(노출 중간값 450일).

총 385명의 척수성 근위축증 환자가 이 약 12 mg 또는 그 이하 용량을 투여 받았으며 임상시험 총 참여 기간은 1~ 3,940일이었다(중간값 2,388일).

이상사례 (이 약 12 mg)

Study CS3B 및 CS4에서 sham-대조군 대비 이 약 12 mg을 투여한 환자에서 발생률이 5% 이상 높게 보고된 이상반응은 각각 표 3 및 표 4에 요약하였다.

이상반응은 MedDRA 기관계 분류에 따라 MedDRA 권장용어(Preferred Term)를 사용하여 나타내었다. 기관계 분류 및 다음의 빈도기준에 따라 기재하였다 : 매우 흔하게 (≥1/10), 흔하게 (≥1/100 ~ <1/10), 흔하지 않게 (≥1/1,000 ~ <1/100), 드물게 (≥1/10,000 ~ <1/1,000), 매우 드물게 (<1/10,000). 각 동일 빈도 그룹 내에서 중증도가 높은 이상반응부터 순서대로 기재하였다.

표 3. Study CS3B에서 sham-대조군 대비 이 약 투여군에서 발생률이 5% 이상 높게 보고된 이상반응

기관계 분류	이상반응	이 약 12 mg n=80	Sham-대조군 n=41	빈도
기관계 분류	이상반응	이 약 12 mg n=80	Sham-대조군 n=41	매우 흔하게 (≥1/10)	흔하게 (≥1/100 ~ <1/10)
감염 및 기생충 감염	상기도감염	24 (30%)	9 (22%)	매우 흔하게
	폐렴	23 (29%)	7 (17%)	매우 흔하게
	비인두염	15 (19%)	4 (10%)	매우 흔하게
	기도감염	9 (11%)	2 (5%)	매우 흔하게
	요로감염	7 (9%)	0 (0%)		흔하게
	기관지염	6 (8%)	1 (2%)		흔하게
	상기도울혈	6 (8%)	1 (2%)		흔하게
	바이러스 기관지염	5 (6%)	0 (0%)		흔하게
	인플루엔자	5 (6%)	0 (0%)		흔하게
각종 위장관 장애	변비	28 (35%)	9 (22%)	매우 흔하게
	생치	14 (18%)	3 (7%)	매우 흔하게

표 행 강조

일어남 · 보고됨상기도감염 | 24 (30%) | 9 (22%)
개념 임상 1 · 연결 1
원문 표현 표준 이름 코드
‘상기도감염’ 상기도감염
KCD J06.9 상세불명의 급성 상기도감염
자세히
질환 · 소견
역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
논리 구조만든 쪽 코드
일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 보고
무슨 일
상기도감염 사건

일어남 · 보고됨기도감염 | 9 (11%) | 2 (5%)

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘기도감염’	호흡기 감염	KCD J98.7 달리 분류되지 않은 호흡기 감염 · J22 상세불명의 급성 하기도감염 · J06.9 상세불명의 급성 상기도감염	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 관찰

무슨 일

기도감염 사건

일어남 · 보고됨요로감염 | 7 (9%) | 0 (0%)
개념 임상 1 · 연결 1
원문 표현 표준 이름 코드
‘요로감염’ 요로 감염
KCD N39.0 부위가 명시되지 않은 요로감염
자세히
질환 · 소견
역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
논리 구조만든 쪽 AI
일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 보고
무슨 일
요로감염 사건
일어남 · 보고됨상기도울혈 | 6 (8%) | 1 (2%)
개념 임상 1 · 연결 0
원문 표현 표준 이름 코드
‘상기도울혈’ 표준 개념 연결 전
자세히
질환 · 소견
역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
논리 구조만든 쪽 코드
일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 보고
무슨 일
상기도울혈 사건

시험대상자가 영아이기 때문에 요추천자 시술 시 흔히 발생하는 두통, 등허리 통증 등의 이상반응은 구두로 보고되기 때문에 평가할 수 없었다.

표 4. Study CS4에서 sham-대조군 대비 이 약을 투여한 환자에서 발생률이 5% 이상 높게 보고된 이상반응

기관계 분류	이상반응	이 약 12 mg n=84	Sham-대조군 n=42	빈도
기관계 분류	이상반응	이 약 12 mg n=84	Sham-대조군 n=42	매우 흔하게 (≥1/10)	흔하게 (≥1/100 ~ <1/10)
전신장애 및 투여 부위 병태	발열	36 (43%)	15 (36%)	매우 흔하게
각종 신경계 장애	두통*	24 (29%)	3 (7%)	매우 흔하게
각종 위장관 장애	구토*	24 (29%)	5 (12%)	매우 흔하게
호흡기, 흉곽 및 종격 장애	비출혈	6 (7%)	0		흔하게
근골격 및 결합 조직 장애	등허리 통증*	21 (25%)	0	매우 흔하게

표 행 강조

일어남 · 보고됨전신장애 및 투여 부위 병태 | 발열 | 36 (43%) | 15 (36%)

개념 임상 5 · 연결 3

원문 표현	표준 이름	코드
‘36 (43%)’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘15 (36%)’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘전신장애’	전신질환		자세히 환자군 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘투여 부위 병태’ → 병태	투여 부위 장애		자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고 수식어 ‘투여 부위’ site = application_site · 속성 Finding site
‘발열’	발열	KCD R50.9 상세불명의 열 · R50.99 상세불명의 열 · R50 기타 및 원인미상의 열	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고

논리 구조만든 쪽 코드

일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 보고

무슨 일

AND 모두 “및”
- 전신장애 사건
- 투여 부위 병태 사건
- 발열 사건
- 36 (43%) 사건
- 15 (36%) 사건

일어남 · 보고됨호흡기, 흉곽 및 종격 장애 | 비출혈 | 6 (7%)

개념 임상 4 · 연결 3

원문 표현	표준 이름	코드
‘6 (7%)’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘흉곽’	흉곽		자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘종격 장애’	종격 장애	KCD J98.5 달리 분류되지 않은 종격의 질환	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고
‘비출혈’	코피	KCD R04.0 코피	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 있음 · 확실성 보고

논리 구조만든 쪽 코드

일어남 · 보고됨섹션 기본값확실성 보고

무슨 일

AND 모두 “및”
- 호흡기 사건
- 흉곽 사건
- 종격 장애 사건
- 비출혈 사건
- 6 (7%) 사건

요추천자 시술과 관련된 것으로 판단되는 이상반응.

약물이상반응 (이 약 50/28mg)

영아, 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자에서의 이 약 50/28 mg 용량의 안전성은 증상이 발현된 환자들을 대상으로 한 2개의 임상시험(232SM203 및 232SM302)에서 평가되었다. 해당 환자들은 첫 투여 시점에 생후 14일에서 65세까지였다. 232SM302는 232SM203을 완료한 환자들에 대한 공개 라벨 연장 시험이다.

총 128명의 척수성 근위축증 환자가 50 mg 또는 28 mg 용량을 투여받았다. 임상시험 총 참여기간은 13 ~ 1521일이었다(중간값 740.5일).

232SM203 파트 B의 영아기 발현 환자군에서 보고된 이상반응 중, 과거 sham-대조군(historic matched sham-control)* 대비 이 약 50/28 mg 용량을 투여받은 환자에서 발생률이 5% 이상 높고, 전체 환자의 10% 이상에서 관찰된 이상반응은 표5에 요약되어 있다. 해당 이상반응은 모두 중대한 이상반응으로 보고되었다.

이상반응은 MedDRA 기관계 분류에 따라 MedDRA 권장용어를 사용하여 나타내었다 (MedDRA 버전 26.1). 기관계 분류 및 다음의 빈도기준에 따라 기재하였다 : 매우 흔하게 (≥1/10), 흔하게 (≥1/100 ~ <1/10), 흔하지 않게 (≥1/1,000 ~ <1/100), 드물게 (≥1/10,000 ~ <1/1,000), 매우 드물게 (<1/10,000).

표 5. 232SM203 파트 B의 영아기 발현 환자군에서 보고된 이상반응 중, 과거 sham-대조군* 대비 이 약 50/28 mg을 투여받은 환자 중에서 발생률이 5% 이상 높고, 전체 환자의 10% 이상에서 관찰된 이상반응

기관계 분류

이상반응

이 약 50/28 mg

n=50

sham-대조군

n=20

빈도

감염 및 기생충 감염

흡인성 폐렴

7 (14%)

1 (5%)

매우 흔하게

사전에 지정된 매칭 알고리즘을 사용하여, 232SM203 시험의 50/28 mg 투여군과 기저 CHOP-INTEND 점수 및 질병 지속 기간이 매칭되는 20명의 sham-환자를 CS3B 시험에서 선정하였다.

요추천자 관련 이상반응

요추천자로 이 약을 투여 시 두통, 등허리 통증, 구토 등의 이상반응들이 관찰되었다. 이러한 이상반응 발생률과 중증도는 요추천자에 의해 발생할 것으로 예상되는 이상반응과 일치하였다. 요추천자로 인한 중대한 감염과 같은 중대한 합병증은 임상시험에서 관찰되지 않았다.

면역원성

이 약 12 mg 또는 그 이하 용량에 대한 면역원성 반응은 항-약물 항체(anti-drug antibody, ADA) 분석을 위해 혈장 샘플이 채취된 367명의 환자에서 평가되었다. 전체적으로 이 약 치료를 받은 환자 38명(10.4%)이 치료 중 발생 ADA (treatment-emergent ADA)를 생성하였으며, 이 중 16명(4.4%)은 일시적이었고, 22명(6.0%)은 지속적이었다.

이 약 50/28 mg에 대한 면역원성 반응은 ADA 분석을 위해 혈장 샘플을 채취한 117명의 환자에서 평가되었다. 이 약을 투여받은 환자 중 11명(9.4%)이 치료 중 발생 ADA를 생성하였으며, 이 중 5명(4.3%)은 일시적이고 6명(5.1%)은 지속적인 ADA 반응을 보였다.

ADA의 존재는 이 약의 혈장 청소율을 감소시키는 것으로 나타났다. ADA가 혈장 NF-L이나 임상적 기능의 수치에 미치는 뚜렷한 영향은 관찰되지 않았다. 또한 ADA가 안전성(과민성, 아나필락시스 반응, 혈관부종을 포함한 이상사례의 발생률)에 미치는 영향도 명확히 관찰되지 않았다.

시판 후 경험

이 약 12 mg과 관련된 이상반응이 시판 후 경험에서 보고되었다. 중대한 이상반응으로는 무균 수막염, 요추천자와 연관된 중대한 감염(예, 수막염, 거미막염)이 포함된다. 반복적인 요추천자는 거미막염의 위험인자이며 교란변수이다.

시판 후 경험에서 수두증과 같은 중대한 이상사례도 보고되었다.

중대하지 않은 이상반응으로는 발열 및 과민반응이 포함된다.

이러한 반응들은 불특정 규모의 인구에서 자발적으로 보고된 것으로, 그 빈도를 항상 추정할 수 있는 것은 아니다.

과량투여

11.

과량투여시의 처치

보이지 않음과량투여없음와 관련된 이상사례는 임상시험에서 보고되지 않았다. 처치해야 할 일이 약을 과량 투여한 경우 이상 징후나 이상반응이 나타난다면 적절한 치료를 받아야 한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘과량투여와 관련된 이상사례’ → 과량투여	과량 투여	KCD T50.9 기타 및 상세불명의 약물, 약제 및 생물학적 물질에 의한 중독	자세히 질환 · 소견 역할 사건 · 없음(부정) · 확실성 보고 후조합 `243796009` \|Situation with explicit context\| : { `246090004` \|Associated finding\| = `1149222004` \|과량 투여\|, `408729009` \|Finding context\| = `410516002` \|Known absent\| }

논리 구조만든 쪽 AI

보이지 않음문장에서확실성 보고

무슨 일

과량투여와 관련된 이상사례 사건

근거

임상시험 시술

개념 임상 3 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘이상 징후’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언
‘과량 투여한 경우’ → 과량 투여	과량 투여	KCD T50.9 기타 및 상세불명의 약물, 약제 및 생물학적 물질에 의한 중독	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언 수식어 ‘과량 투여’ dose_context = overdose
‘이상반응’	약물 이상 반응	KCD T88.7 약물 또는 약제의 상세불명의 유해작용 · L27.0 약물 및 약제에 의한 전신피부발진	자세히 질환 · 소견 역할 조건 · 있음 · 확실성 단언

논리 구조만든 쪽 AI

해야 할 일문장에서

무엇을

적절한 치료 행위

어떤 경우

AND 모두 “다면”
- 과량 투여한 경우 상태 · 질환
- OR 하나라도 “나”
  - 이상 징후 사건
  - 이상반응 사건

기타(적용상 주의 등)

성인에 대한 투여

도움 됨실제 임상 상황(real world clinical findings)에서 이 약 12 mg의 치료를 추적 관찰한 문헌들의 결과는 일부 제2형 및 제3형 척수성 근위축증 성인 환자에서 운동기능을 개선 또는 안정화 시키는 것으로 확인되었다. 빈도 · 비율빈도 · 비율빈도 · 비율치료 14개월 동안 베이스라인보다 임상적으로 의미있는 개선을 보인 환자의 수는 HFMSE(3점≥기준선 점수)에서 129명 중 53명, RULM(2점≥기준선 점수)에서 70명 중 28명, 6MWT(30미터≥기준선 미터)에서 49명 중 25명이었다.

개념 임상 5 · 연결 2

원문 표현	표준 이름	코드
‘실제 임상 상황(real world clinical findings)에서 이 약 12 mg의 치료를 추적 관찰한 문헌들의 결과’ → 문헌들의 결과	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰
‘일부 제2형’ → 제2형 → 제2형 척수성 근위축증	표준 개념 연결 전		자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 관찰
‘안정화’	표준 개념 연결 전		자세히 unknown 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘제3형 척수성 근위축증 성인’ → 제3형 척수성 근위축증	소아 척수 근위축증	KCD G12.1 기타 유전성 척수성 근위축	자세히 질환 · 소견 역할 대상 · 있음 · 확실성 관찰
‘운동기능’	Motor function		자세히 검사 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

도움 됨문장에서확실성 관찰

누구에게

SHARE 공유 성분
- AND 모두
  - 일부 제2형 환자군
  - 제3형 척수성 근위축증 성인 환자군
- 환자 환자군

무슨 일

SHARE 공유 성분
- 운동기능 검사
- OR 하나라도
  - 개선 사건
  - 안정화 사건

근거

실제 임상 상황(real world clinical findings)에서 이 약 12 mg의 치료를 추적 관찰한 문헌들의 결과 시술

개념 임상 7 · 연결 3

원문 표현	표준 이름	코드
‘베이스라인보다 임상적으로 의미있는 개선을 보인 환자’ → 개선을 보인	표준 개념 연결 전		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 관찰
‘3점≥기준선 점수’	표준 개념 연결 전		자세히 검사 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘2점≥기준선 점수’	표준 개념 연결 전		자세히 검사 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘30미터≥기준선 미터’	표준 개념 연결 전		자세히 검사 역할 사건 · 있음 · 확실성 관찰
‘HFMSE’	확장형 해머스미스 기능 운동 척도 자체 표준	자체 사전	자세히 검사 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰
‘RULM’	개정 상지 모듈(RULM) 점수 자체 표준	자체 사전	자세히 검사 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰
‘6MWT’	6분 보행검사 자체 표준	자체 사전	자세히 검사 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

빈도 · 비율문장에서확실성 관찰

누구에게

베이스라인보다 임상적으로 의미있는 개선을 보인 환자 환자군

기간 · 한도

치료 14개월 기간

무슨 일

CMP 수치 비교 = 53명/129명 “중”
- 3점≥기준선 점수 검사

근거

HFMSE 시술

빈도 · 비율문장에서확실성 관찰

무슨 일

CMP 수치 비교 = 28명/70명 “중”
- 2점≥기준선 점수 검사

근거

RULM 시술

빈도 · 비율문장에서확실성 관찰

무슨 일

CMP 수치 비교 = 25명/49명 “중”
- 30미터≥기준선 미터 검사

근거

6MWT 시술

일어남 · 보고됨Study 232SM203 파트 C에는 만 18세 이상의 환자 24명이 포함되었다.

개념 임상 1 · 연결 0

원문 표현	표준 이름	코드
‘Study 232SM203 파트 C’	표준 개념 연결 전		자세히 시술 역할 출처 · 있음 · 확실성 관찰

논리 구조만든 쪽 AI

일어남 · 보고됨문장에서확실성 관찰

누구에게

CMP 수치 비교 >= 18세 “18세 이상”
- 환자 환자군

무슨 일

24명 횟수

근거

Study 232SM203 파트 C 시술

빈도 · 비율성인 집단의 안전성 자료는 이 약의 알려진 안전성 프로파일 및 척수성 근위축증의 기저 질환과 관련된 동반이환과 일치한다.

개념 임상 1 · 연결 1

원문 표현	표준 이름	코드
‘성인 집단’ → 성인	Adult		자세히 환자군 역할 대상 · 있음 · 확실성 확립 수식어 ‘성인’ population = adult · 속성 Occurrence = Adulthood `41847000`

논리 구조만든 쪽 AI

빈도 · 비율문장에서확실성 확립

누구에게

성인 집단 환자군

무슨 일

CMP 수치 비교 = 이 약의 알려진 안전성 프로파일 및 척수성 근위축증의 기저 질환과 관련된 동반이환 “과”
- 안전성 자료 사건

급여 기준

Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주)2026-03-01 ~ 현행 · 고시 게시판 · 2026-42

고시 제2026-42호(2026.3.1.)

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일

1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가.투여대상

5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자로서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우

- 다 음 -

1)증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우

2)SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1 ～ Type 3 이며 영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 환자

주1) 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외함.

나.평가방법

1)이 약 치료 시작 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시하여 투여 유지 여부를 평가하며, 사전 승인 신청 시 평가결과를 제출하여야 함.(의학적으로 필요한 경우 환자의 운동기능을 확인할 수 있는 객관적인 자료 제출 가능하며, 위원회에서 운동기능평가, 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청할 수 있음)

2)운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려하여 다음의 운동기능 평가도구를 사용하여 평가하고, 운동기능 평가도구의 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 3회 동안 중복하여 제출토록 함.

- 다 음 -

(관련표는 아래 첨부파일 고시 제2026-42호 참고하시기 바랍니다.)표는 원문 첨부에만 — 원문 보기

주2) 주평가도구 사용을(1종 필수) 원칙으로 하며, 보조평가도구는 필요시 사용가능함.

다.중단기준

1)영구적 인공호흡기주1 사용이 필요한 경우 또는

2)운동기능의 ‘개선주3(이 약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교) 또는 개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름)’를 2회 연속 입증하지 못하는 경우

-단, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려하여 위원회에서 판단토록 함.

주3) 개선이란 운동기능평가도구별 임상적으로 의미있는 개선(Minimal Clinically Important Difference)을 의미함.

※운동기능 평가도구별 개선의 정의

①HINE-2: kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목(voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가

②CHOP-INTEND(CHOP-ATEND); 총점 4점 이상 증가

③HFMSE: 총점 3점 이상 증가

④RULM: 총점 2점 이상 증가

라.교체투여 등

척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여 인정하지 아니하나, 아래 중 하나에 해당하는 경우 위원회 판단하에 요양급여 인정함

- 아 래 -

1)risdiplam 경구제 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으며, 임상적 사유(심각한 불내성 등)가 있는 경우 1회에 한하여 동 약제로 교체투여 인정함

2)급여기준에 따라 동 약제에서 risdiplam 경구제로 교체 투여 후 중단기준에 해당하지 않으며, 임상적 사유(심각한 불내성 등)가 있는 경우 1회에 한하여 동 약제로의 교체투여 인정함

마.동 약제의 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정함.

2.이 약은 식약처 허가사항에 따라 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여하여야 함.

3.스핀라자주의 사전승인？성과관리를 위한 절차？방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하며, 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.

고시 개정 사유

○교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여, 운동상태에 따른 운동기능 평가도구를 정비하고, 교체투여에 대한 기준 확대함

질의응답2건

심평원이 이 고시를 어떻게 적용하는지 묻고 답한 문서

질의응답(SMA 약제 급여기준)2026-02-27 · 1문항 · 현행 판 기준

원문 보기 ↗

Q1약제 투여 중 고시 변경으로 새로 추가된 도구 적용 시 평가방법

○Nusinersen sodium 주사제 또는 Risdiplam 경구제 투여 중 새로 추가되는 운동기능 평가도구를 적용한 평가 방법은 고시 개정 이후 도래하는 운동기능평가결과 제출 시점부터 제출되는 경우에 한해 적용될 예정임

○새로운 도구의 평가에 있어 의학적 판단이 필요한 경우에는 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회의 결정에 따를 예정임

스핀라자_급여기준_관련_질의응답2023-09-27 · 6문항 · 이전 판 기준

원문 보기 ↗

Q1기존 스핀라자주 투여 중 환자에 경과 규정을 두는 이유는?

○금번 개정 규정에서 그간 운동평가도구가 제한적이라는 지적에 따라 연령 및 환자 상태 등에 따라 보다 적절한 평가가 가능하도록 검증된 운동기능평가 도구를 추가하였고, 기존 및 신규 환자 모두에 동일하게 적용할 예정임

다만, 기존 스핀라자주 투여 중인 환자의 경우 새롭게 추가되는 운동기능 평가도구 적용시 치료 시작 전 운동기능평가 점수가 부재하여 변경된 중단기준 적용에 제한점이 있는 바, 종전 규정의 중단기준을 적용하고자 경과 규정을 두는 것임

Q2기존 스핀라자주 투여 중 환자의 새로 추가된 도구 적용시 평가 방법은?

○운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려하여 운동기능 평가도구의 추가가 필요한 경우 추가시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 모두 제출토록 하여 평가하되,

○기존에 이미 6회 이상 투여한 환자의 경우 새로운 운동기능평가 제출 당시 최초 평가로부터 스핀라자주 2회 투여 후(이후는 매 1회 투여 후) 직전 평가 시점 대비 2회 연속 운동기능의 유지 또는 개선을 입증하지 못하는 경우 중단하게 되며,

○기존에 6회 투여를 완료치 않은 경우의 평가시점 및 새로운 도구의 평가에 있어 의학적 판단이 필요한 경우에는 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회의 결정에 따를 예정임

○단, 새로 추가되는 운동기능 평가도구를 적용한 평가 방법은 고시 개정 이후 도래하는 운동기능평가결과 제출시점부터 기존 도구와 함께 제출되는 경우에 한해 적용될 예정임

Q3신규 투여 환자에서 운동기능 평가도구 중 보조평가도구를 약제 투여 중단 여부 결정시 고려하는 경우는?

○운동기능 평가도구는 약제 투여 시점 연령에 따라 요양기관에서 주평가도구는 필수로 제출하여야 하고, 보조평가도구는 필요시 제출 가능하나, 최초 사전승인 신청시부터 환자의 연령 및 상태를 고려하여 주평가도구와 보조평가도구가 모두 제출되는 경우에 한해 보조평가도구 운동기능 평가결과를 약제 투여 중단 여부 평가시 고려함

Q4금번 고시에서 개선의 정의를 새로 정립하였는데, 개선 후 유지에서 적용하는 방법은?

○약제 투여 이후 개선의 의미를 명확히 하고자 운동기능평가도구별 최소한의 임상적 의미있는 개선(MCID, MInimal Clinically Important Difference)을 새로 정립하였음

○운동기능의 개선을 판단할 도구별로 해당 점수 이상 증가(예, HFMSE 3점 이상)한 경우를 개선으로, 개선 후 유지는 도구별로 최초의 임상적으로 의미 있는 점수만큼의 개선이 계속 유지가 되어야 개선 후 유지로 판단함

○다만, 의학적 판단이 필요한 경우에는 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회의 결정에 따를 예정임

Q5SMA Type 정의

○SMA Type의경우 교과서, 제외국평가(NICE, PBAC), 임상문헌(ENDEAR, CHERISH 연구 등)을 참고하여 증상발현시기에 따라 아래와 같이 구분함.

SMA type	증상발현 시기
1형	6개월 이하
2형	6개월 초과～18개월 이하
3형	18개월 초과～18세 이하
4형	18세 초과

Q6급여기준의 연령 판단은?

○생후 나이(월령) 조건은 달력 기준으로 판단함.

1)생후 6개월 미만: 출산일 + 6개월 되는 날의 전날까지

예)’23.1.5. 출생 시 23.7.4.일까지 생후 6개월 미만으로 판단함.

2)생후 24개월 이하: 출산일 + 25개월 되는 날의 전날까지 생후 24개월 초과: 출산일 + 25개월 되는 날부터

예)’23.1.5. 출생 시 ’25.2.4.일까지 생후 24개월 이하로 판단함. ’23.1.5. 출생 시 ’25.2.5.일부터 생후 24개월 초과로 판단함.

3)5세 미만: 출산일 + 5년 되는 날의 전날까지

예)’23.1.5. 출생 시 ’28.1.4.일까지 5세 미만으로 판단함.

4)18세 이하: 출산일 + 19년 되는 날의 전날까지

예)’03.1.5. 출생 시 ’22.1.4.일까지 18세 이하로 판단함.

심사지침1건

심사할 때 쓰는 평가·적용 방법(검사 결과 판정 등)

Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 및 Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 사전승인 등에 관한 세부사항2023-09-27 · 이전 판 기준

원문 보기 ↗

※동 공고는 공고 제2024-237호(2024.10.30.)로 변경되었습니다.

건강보험심사평가원 공고 제2023-236호 「국민건강보험법」 제41조제3항 및 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제5조제2항에 따른 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」(보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.) 및 「Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.)에 의하여 Nusinersen sodium 주사제 (품명: 스핀라자주) 사전승인 등에 관한 세부사항(건강보험심사평가원 공고 제2019-107호, 2019.4.5.)을 다음과 같이 개정·공고합니다.

2023년 9월 27일 건강보험심사평가원장 Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 및 Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 사전승인 등에 관한 세부사항

제1조(목적) 이 세부사항은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항 및 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」의 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.) 및 「Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.)에 따른 사전승인을 위한 방법？절차 및 위원회 구성 등에 관한 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

제2조(요양급여의 사전신청) 5q 척수성 근위축증 환자에게 요양급여 하고자 하는 요양기관은 해당 약제를 투여하기 이전에 건강보험심사평가원장(이하 “원장”이라 한다)에게 사용승인을 신청하여야 한다.

제3조(요양급여대상여부의 사전승인 신청 절차 등)

①요양기관이 요양급여를 신청하고자 하는 경우에는 별지 제1호 서식에 따른 요양급여 신청서(이하 “신청서”라 한다)를 원장에게 제출하여야 한다.

②사전승인 신청기관은 요양급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 투여하여야 한다. 다만, 60일을 경과하여 투여하고자 하는 경우에는 재신청하여야 한다.

③원장은 제1항에 따른 사전승인 신청, 제2항에 따른 재신청이 있는 경우 사전심사분과위원회의 심의를 거쳐 요양급여 대상여부를 결정하여야 한다.

제4조(사전심사분과위원회)

①원장은 요양급여 신청에 대한 사전심사를 위하여 사전심사분과위원회(이하 “위원회”라 한다)를 구성·운영할 수 있다.

②제1항에 따라 구성된 위원회는 요양급여 여부 및 투여 모니터링 보고서 (이하 “모니터링 보고서”라 한다)에 따른 요양급여의 중단 또는 계속 인정 여부를 결정한다.

제5조(사전승인 회의 운영 등)

①위원회는 매월 두 번째 수요일에 전월 말일까지 접수된 신청서 및 모니터링 보고서를 대상으로 한다. 다만, 위원회의 효율적 운영을 위하여 서면으로 심의할 수 있다.

②원장은 정당한 사유가 없는 한 심의일로부터 10일 이내에 심의결과를 실시기관에 문서로 통보하여야 한다.

③제5조에서 정하지 않은 기타 필요한 사항은 진료심사평가위원회 운영 규정을 따른다.

제6조(요양급여비용의 청구)

①요양급여 승인을 받은 요양기관은 해당 요양급여비용을 청구할 수 있다. 이 경우 다른 요양급여비용명세서와 구분하여 제출하여야 한다.

②요양기관은 제1항에 따른 요양급여비용을 청구하는 경우 요양급여비용 청구명세서의 명세서일련번호 단위 특정내역 구분코드 “MX999(기타내역)” 및 줄번호 단위 특정내역 구분코드 “JX999(기타내역)”란에 사전승인 여부와 심의일자 및 투여일자를 기재하여야 한다.

제7조(자료의 제출)

①스핀라자주 요양급여를 승인받은 요양기관은 4개월마다 유지용량 투여 전 별지 제2호 서식에 따른 모니터링 보고서를 작성하여 원장에게 제출하여야 한다.

②에브리스디건조시럽 요양급여를 승인받은 요양기관은 투여 후 4개월마다 별지 제2호 서식에 따른 모니터링 보고서를 작성하여 원장에게 제출하여야 한다.

③원장은 필요한 경우 해당 요양기관에 요양급여 기준에 적합한지 여부를 확인할 수 있는 자료의 제출을 요청할 수 있으며, 이 경우 요양기관은 정당한 사유가 없는 한 이에 응하여야 한다.

④요양급여 대상자가 요양기관을 변경하여 투여하는 경우에는 이를 원장에게 알려야 한다.

제8조(요양급여 승인의 취소 및 철회)

①원장은 요양급여를 승인받은 요양기관이 신청서 및 모니터링 보고서 등의 관련 자료를 허위로 작성한 것으로 확인한 경우에는 그 결정을 취소할 수 있다.

②원장은 요양기관이 제7조에 따른 자료 제출의무 등을 이행하지 않은 경우에는 해당 요양급여의 승인 결정을 철회할 수 있다.

③원장은 제1항 또는 제2항에 따라 인정을 취소 또는 철회한 경우 이를 즉시 해당 요양기관에 문서로 통보하여야 한다.

④결정의 취소 또는 철회를 통보받은 요양기관은 이의가 있을 경우 통보를 받은 날부터 90일 이내에 문서로 이의를 제기하여야 하며, 처분이 있은 날부터 180일이 경과하면 이를 제기하지 못한다. 다만, 정당한 사유에 따라 그 기간 내에 이의 신청할 수 없음을 소명한 때에는 그러하지 아니한다.

⑤원장은 이의신청을 받은 날부터 60일 이내에 문서로 결정 통보하여야 한다. 다만, 부득이한 사정이 있는 경우에는 30일의 범위 안에서 그 기간을 연장할 수 있으며, 결정기간을 연장하는 때에는 만료되기 7일전까지 이의신청기관에 이를 통보하여야 한다.

부 칙(2023.9.27.) 이 공고는 2023년 10월 1일부터 시행한다.

※별지서식은 첨부파일 참조 건강보험심사평가원 공고 제2023-236호 「국민건강보험법」 제41조제3항 및 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제5조제2항에 따른 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」(보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.) 및 「Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.)에 의하여 Nusinersen sodium 주사제 (품명: 스핀라자주) 사전승인 등에 관한 세부사항(건강보험심사평가원 공고 제2019-107호, 2019.4.5.)을 다음과 같이 개정·공고합니다.

제1조(목적) 이 세부사항은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항 및 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」의 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.) 및 「Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2023-184호, 2023.9.27.)에 따른 사전승인을 위한 방법․절차 및 위원회 구성 등에 관한 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

제3조(요양급여대상여부의 사전승인 신청 절차 등)

①요양기관이 요양급여를 신청하고자 하는 경우에는 별지 제1호 서식에 따른 요양급여 신청서(이하 “신청서”라 한다)를 원장에게 제출하여야 한다.

③원장은 제1항에 따른 사전승인 신청, 제2항에 따른 재신청이 있는 경우 사전심사분과위원회의 심의를 거쳐 요양급여 대상여부를 결정하여야 한다.

제4조(사전심사분과위원회)

①원장은 요양급여 신청에 대한 사전심사를 위하여 사전심사분과위원회(이하 “위원회”라 한다)를 구성·운영할 수 있다.

②제1항에 따라

심의사례2,864건

실제 청구 건을 심의한 결과(불승인·조정 먼저) · 승인 2,699 · 불승인 68 · 자료보완 48 · 기각 29 · 투여 종료 10 · 조건부 승인 5 · 인정 4 · 취하 1

불승인·조정 사례 (불승인·조정 145건 중 최근 8건)

불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-09 · 최초 신청 · 여 40세 · 3 · 1-가. 투여대상 원문 보기 ↗
이 사례는 SMA type 3로 스핀라자주 요양급여 신청한 사례임. 제출한 자료를 종합적으로 검토한 결과, 22세 경 신경과 초진 기록에 기재된 SMA 관련 기록 외에 18세 이전 증상과 징후 발현을 확인할 수 있는 자료가 제출되지 않음. 따라서, 척수성 근위축증 type 1~3에 해당되는 증상과 징후 발현 시점이 명확하게 확인되지 않아「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 1. 가. 투여대상에 부합하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-09 · 최초 신청 · 여 55세 · 3 · 1-가. 투여대상 원문 보기 ↗
이 사례는 SMA type 3로 스핀라자주 요양급여 신청한 사례임. 제출한 자료를 종합적으로 검토한 결과, 43세 경 신경과 진료 기록에서 ‘2살때 겨우 서기 시작’했다고 기재되었으나 18세 이전 증상과 징후 발현을 확인할 수 있는 자료가 제출되지 않음. 따라서, 척수성 근위축증 type 1~3에 해당되는 증상과 징후 발현 시점이 명확하게 확인되지 않아「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 1. 가. 투여대상에 부합하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
기각개정 전 · 조항 문구 같음 2025-08 · 이의신청 · 남 22세 · 2 · 20차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하여 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」보건복지부 고시 (제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하여 스핀라자주 요양급여를 불승인하였으나, 주치의 소견서와 운동기능평가 동영상을 제출하여 이의신청함. 제출된 자료를 검토한 결과, 금번 제출한 운동기능평가(HFMSE) 총점도 36점으로 동일하여 기존 분과위원회의 불승인 결정이 타당하다고 판단되므로 이의신청을 기각함.
불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-07 · 지속투여 신청 · 여 1세 11개월 · 1 · 7차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 제출된 진료기록을 검토한 결과, 영구적 인공호흡기 사용이 필요한 경우로서 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (약제)」 보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 1. 다. 중단기준에 해당하므로 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-07 · 지속투여 신청 · 남 21세 · 2 · 20차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 운동기능평가(HFMSE) 총점이 39→38→36점으로 감소하여 2회 연속 운동기능의 유지 또는 개선을 입증하지 못함. 이에, 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」 보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하여 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-07 · 지속투여 신청 · 여 32세 · 2 · 6차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 운동기능평가(HFMSE) 총점이 치료 시작 전과 비교 시 4점으로 동일하여 운동기능의 개선을 2회 연속 입증하지 못함. 이에, 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」 보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 1. 다. 중단기준에 해당하여 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
불승인개정 전 · 조항 문구 같음 2025-07 · 최초 신청 · 남 26세 · 3 · 1-가. 투여대상 원문 보기 ↗
이 사례는 척수성 근위축증 관련 최초 증상 발현이 8세 경 하지 위약으로 인한 계단 오르기 어려움, 잦은 낙상으로 기재하였으며 진료기록, 건강기록부, 탄원서를 제출하여 스핀라자주 요양급여를 신청함. 제출한 자료를 종합적으로 검토한 결과, 8세부터 15세까지의 정형외과 진료기록은 태권도, 야구, 축구, 달리기, 유도 등 신체활동 중 외상으로 인한 것으로 척수성 근위축증과 관련된 임상증상이 기록되어 있지 않으며, 학생건강기록부 상 고등학교 3학년에 50m 달리기 7.60초의 기록, 20세에 해군 입대하여 제대한 이력이 확인되는 등 18세 이하에 척수성 근위축증 증상이 발현되었음이 객관적으로 입증되지 않으므로 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 1. 가. 투여대상에 부합하지 않아 스핀라자주 요양급여를 불승인함.
자료보완개정 전 2025-07 · 최초 신청 · 여 45세 · 2 원문 보기 ↗
이 사례는 출생 12개월부터 independent walking 되지 않았고 생후 2세에는 Gait disturbance 보였으며 현재 휠체어 기반으로 생활하는 상태로 척수성 근위축증 type2 기재하여 요양급여 신청함. 제출한 자료를 종합적으로 검토한 결과, 2023년 진료기록만으로는 현재 상태를 확인할 수 없으므로 호흡기능 상태를 포함한 최근 진료기록 및 검사결과지, 운동기능평가 및 비디오 기록을 보완하도록 요청함.

최근 승인 사례

승인개정 전 · 조항 문구 같음 2026-10 · 지속투여 신청 · 여 5세 11개월 · 1 · 20차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 승인함.
승인개정 전 · 조항 문구 같음 2026-10 · 지속투여 신청 · 남 6세 3개월 · 1 · 21차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 승인함.
승인개정 전 · 조항 문구 같음 2026-10 · 지속투여 신청 · 여 8세 11개월 · 1 · 26차 · 1-다. 중단기준 원문 보기 ↗
이 사례는 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 (약제)」보건복지부 고시(제2023-184호, 2023. 10. 1. 시행)의 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 승인함.

Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 사전승인 등에 관한 세부사항2019-04-08 ~ 현행 · 고시 게시판 · 2019-107

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일

☞보건복지부 고시(제2023-184호, 2023.10.1.시행) 개정에 따라

건강보험심사평가원 공고(제2023-236호, 2023.10.1.시행)로 개정 되었습니다.

「국민건강보험법」 제41조제3항 및 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」제5조제2항에 따른 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」(보건복지부 고시 제2019-69호, 2019.4.4.)에 의하여 Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 사전승인 등에 관한 세부사항을 다음과 같이 제정·공고합니다.

제1조(목적) 이 세부사항은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항 및 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」의 「Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 세부인정기준 및 방법」 (보건복지부 고시 제2019-69호, 2019.4.4.)에 따른 사전승인을 위한 방법？절차 및 위원회 구성 등에 관한 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

제2조(요양급여의 사전신청)

①5q 척수성 근위축증(SMA: Spinal muscular atrophy) 환자에게 스핀라자주를 요양급여 하고자 하는 요양기관은 해당 약제를 투여하기 이전에 건강보험심사평가원장(이하 “원장”이라 한다)에게 사용승인을 신청하여야 한다.

②제1항에 따른 요양급여 신청기관에서는 반드시 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 해당 약제를 투여하여야 한다.

제3조(요양급여대상여부의 사전승인 신청 절차 등)

①요양기관이 스핀라자주의 요양급여를 신청하고자 하는 경우에는 별지 제1호 서식에 따른 스핀라자주 요양급여 신청서(이하 “신청서”라 한다)를 원장에게 제출하여야 한다.

②사전승인 신청기관은 요양급여대상으로 승인받은 경우 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 스핀라자주를 투여하여야 한다. 다만, 60일을 경과하여 투여하고자 하는 경우에는 재신청하여야 한다.

③원장은 제1항에 따른 사전승인 신청, 제2항에 따른 재신청이 있는 경우 스핀라자주 요양급여 심의위원회의 심의를 거쳐 요양급여 대상여부를 결정하여야 한다.

제4조(스핀라자주 요양급여 심의위원회)

①원장은 스핀라자주의 요양급여 사전승인을 심의하기 위하여 진료심사평가위원회에 ‘스핀라자주 요양급여 심의위원회’로 스핀라자주 분과위원회를 구성·운영할 수 있다.

②제1항에 따라 구성된 스핀라자주 분과위원회는 스핀라자주 요양급여 여부 및 스핀라자주 투여 모니터링 보고서(이하 “모니터링 보고서”라 한다)에 따른 요양급여의 중단 또는 계속 인정여부를 결정한다.

제5조(사전승인 회의 운영 등)

①스핀라자주 분과위원회는 매월 두 번째 수요일에 전월 말일까지 접수된 신청서 및 모니터링 보고서를 대상으로 한다. 다만, 스핀라자주 분과위원회의 효율적 운영을 위하여 서면으로 심의할 수 있다.

②원장은 정당한 사유가 없는 한 심의일로부터 10일 이내에 심의결과를 실시기관에 문서로 통보하여야 한다.

③제5조에서 정하지 않은 기타 필요한 사항은 진료심사평가위원회 운영 규정을 따른다.

제6조(요양급여비용의 청구)

①스핀라자주 요양급여 승인을 받은 요양기관은 해당 요양급여비용을 청구할 수 있다. 이 경우 다른 요양급여비용명세서와 구분하여 제출하여야 한다.

제7조(자료의 제출)

②원장은 필요한 경우 해당 요양기관에 스핀라자주의 요양급여 기준에 적합한지 여부를 확인할 수 있는 자료의 제출을 요청할 수 있으며, 이 경우 요양기관은 정당한 사유가 없는 한 이에 응하여야 한다.

③스핀라자주 요양급여 대상자가 요양기관을 변경하여 투여하는 경우에는 이를 원장에게 알려야 한다.

제8조(요양급여 승인의 취소 및 철회)

①원장은 스핀라자주의 요양급여를 승인받은 요양기관이 신청서 및 모니터링 보고서 등의 관련 자료를 허위로 작성한 것으로 확인한 경우에는 그 결정을 취소할 수 있다.

②원장은 요양기관이 제7조에 따른 자료 제출의무 등을 이행하지 않은 경우에는 해당 요양급여의 승인 결정을 철회할 수 있다.

③원장은 제1항 또는 제2항에 따라 인정을 취소 또는 철회한 경우 이를 즉시 해당 요양기관에 문서로 통보하여야 한다.

부 칙

이 공고는 2019년 4월 8일부터 시행한다.

*별지서식은 첨부파일 참조표는 원문 첨부에만 — 원문 보기

지난 판 · 다른 판 1건

[119] Nusinersen sodium 주사제 (품명: 스핀라자주)같은 고시의 다른 판 · 2025-07-01 ~ 2026-02-28 · 자료집(2025-07)

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일

[119] Nusinersen sodium 주사제 (품명: 스핀라자주)

1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가.투여대상

5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자로서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우

- 다 음 -

1)증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우

2)SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1 ~ Type 3 이며 영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 환자 주1) 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외함.

나.평가방법

- 다 음 -

투여 시점 연령	운동기능평가도구주2
생후 24개월 이하	① CHOP-INTEND ② HINE-2
생후 24개월 초과	① HFMSE, ② RULM, CHOP-INTEND,CHOP-ATEND

주2) ①은 주평가도구(필수) ②는 보조평가도구(필요시)로 함. 생후 24개월 초과인 경우 HFMSE를 주평가도구 원칙으로 하되, 보조평가도구로서 RULM을 사용할 수 있으며, non-sitter 환자인 경우 CHOP-INTEND(만5세 미만까지), CHOP-ATEND를 사용할 수 있음.

다.중단기준

1)영구적 인공호흡기주1 사용이 필요한 경우 또는

-단, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하) 까지는 잠재적인 효과를 고려하여 위원회에서 판단토록 함.

주3) 개선이란 운동기능평가도구별 임상적으로 의미있는 개선(Minimal Clinically Important Difference)을 의미함.

※운동기능 평가도구별 개선의 정의

①HINE-2: kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목 (voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가

②CHOP-INTEND(CHOP-ATEND); 총점 4점 이상 증가

③HFMSE: 총점 3점 이상 증가

④RULM: 총점 2점 이상 증가

라.교체투여 등

다른 척수성 근위축증 치료제를 투여한 환자의 경우 동 약제로 교체투여 또는 동 약제와 병용투여는 급여 인정하지 아니함.

2.이 약은 식약처 허가사항에 따라 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여하여야 함.

3.스핀라자주의 사전승인․성과관리를 위한 절차․방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하며, 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.

(고시 제2023-184호, ʼ23.10.1.)

자세한 정보

허가 이력 · 성분표 · 제형 · 낱알 · 대체약 · 동등조제군 · 문서 · 특허 · 출처펼치기

허가 이력 1

2026-09-30
저장방법 및 사용(유효)기간의약품안전나라

재심사

재심사 대상: 아니오
RMP(위해성관리계획) 대상: 예

성분표 1

주성분	함량	기제로서	규격	기준
뉴시너센나트륨	52.6 밀리그램	뉴시너센(으)로서 50 밀리그램	별규	1바이알(5 밀리리터) 중-

정규화 성분(기준 함량)

성분(원문)	활성 모이어티	기준 함량	성분코드	역가
뉴시너센나트륨	뉴시너센	50.0 mg	M267178

ATC 분류

M09AX07 뉴시너센의약품안전나라식의약데이터포털

제형 · 낱알

투여경로: 주사
제형: 용액주사제
제형군: 주사제

포장

포장 단위	수량	단위	용기
(5 mL/바이알) x 1/팩	5.0	mL	바이알

대체약 · 동등조제군 2

동등조제군: EG-12db34bee3
활성 모이어티: 뉴시너센

같은 성분 계열(다른 함량·제형) 2

제품	성분	제형·경로	허가일	상태
스핀라자주(뉴시너센나트륨) 바이오젠코리아유한회사	뉴시너센나트륨	주사제 · 주사	2017-12-29	전문의약품(희귀)
스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨) 바이오젠코리아유한회사	뉴시너센나트륨	주사제 · 주사	2026-04-20	전문의약품(희귀)

문서 1

심사결과 공개	파일	원문
[자료제출의약품] 스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨), 스핀라자주50밀리그램(뉴시너센나트륨) ↗	(자료제출의약품) 의약품 품목허가 보고서[스핀라자주28밀리그램(뉴시너센나트륨) 외 1건].pdf	내려받기 ↗

의약품안전나라 원문 페이지 ↗

특허 2

특허번호	권리자	등재	만료
10-2742415-0000	바이오젠 엠에이 인코포레이티드	2026-07-24	2039-01-25
10-1965868-0000	바이오젠 엠에이 인코포레이티드 / 콜드스프링하버러보러토리	2026-07-24	2030-06-17

출처

연결된 원천 표: 46개 (hira, mfds, nedrug, units)
게시본: 20261113-03…
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