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[439] Onasemnogene abeparvovec 주사제 (품명: 졸겐스마주)

자료집(2025-07) · 고시 번호 없음 · 2025-07-01 ~ 현행

질의응답 1심사지침 1심의사례 156

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
[439] Onasemnogene abeparvovec 주사제 (품명: 졸겐스마주)
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상사례 28 · 불승인 1
SMN1(Survival motor neuron 1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 다음 조건을 모두 만족하는 경우
- 다 음 -
1)5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단
2)SMA 1형의 임상적인 진단이 있거나, 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하사례 2 · 불승인 2
3)투여시점 기준 생후 9개월 미만의 환아 다만, 생후 9개월 이상에서 생후 12개월까지 환아에서는 환자상태 등을 고려하여 이득이 있을 것으로 판단되는 경우에 인정함.
나.제외기준
다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여시작 대상에서 제외함.
- 다 음 -
1)영구적 인공호흡기주1 사용이 필요하거나 기관절개술 (tracheostomy)을 받은 경우
2)심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우
3)항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우
4)급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 주1) 급성, 가역적 질병상태를 제외하고 인공호흡기를 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 사용 시
다.평가방법사례 33
1)동 약제 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시하여야 하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출하여야 함.(의학적으로 필요한 경우 반응평가 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청할 수 있음.)
2)운동기능은 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorder)를 사용하여 총점으로 평가하여 제출함. 다만, 환자의 상태, 연령 등을 고려하여 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)로 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 모두 제출토록 함.
3)다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 약제 투여 실패로 정의함.사례 4
- 다 음 -
가)영구적 호흡기 사용주1 또는 사망
나)동 약제 투여에도 CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선주2되지 않은 경우
다)나)항의 개선이 이루어졌다 하더라도, 이후 지속적인 반응평가에서 2회 연속하여 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우(직전 평가시점의 운동기능 평가와 비교) 주2) 임상적으로 의미 있는 개선(Minimal Clinically Importance Difference)을 의미함. (CHOP- INTEND 4점 이상, HFMSE 3점 이상)
라.교체투여
동 약제 투여 후 다른 척수성 근위축증 치료제 투여 시 급여 인정하지 아니함.
마.동 약제는 단회 투여하는 유전자 대체 치료제로 평생 1회에 한하여 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 소급하여 인정함.
바.동 약제 투여 전 해당 요양기관은 보호자로부터 주기적인 반응평가 등 장기 추적조사에 대한 이행 동의서를 받아 사전 신청 시 반드시 제출하여야 함.
2.이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여하여야 함.
3.졸겐스마주의 사전승인 등을 위한 방법･절차 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
(고시 제2022-181호, ’22.8.1.)

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졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)
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