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Elosulfase alfa 5mg 주사제(품명: 비미짐주)

고시 게시판 · 고시 제2016-83호 · 2016-06-01 ~ 2025-06-30

연결된 질의응답·사례 없음

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여 대상
효소 검사, 뇨 검사, 돌연변이 검사 모두에서 MPS ⅣA형(모르퀴오 A 증후군)이 확진된 환자
나.투여중지 기준
1)12개월 동안 2번(6개월마다 1번)의 임상평가를 받지 않은 경우
2)치료 시작 후 1년 마다 다음 5가지 평가를 실시하여 5가지 중 최소 4가지를 만족하지 못하는 경우(단, ①, ② 검사가 불가능한 경우※는 ③, ④, ⑤ 중 최소 2가지를 만족하지 못하는 경우)
①6분 보행 검사가 치료 시작 시점 대비 최소 10% 개선(치료 시작 1년 후부터는 치료 시작 시점의 수치가 최소한 유지되어야 함.)
②FVC(forced vital capacity) 또는 FEV-1(forced expiratory volume 1) 수치가 치료 시작 시점 대비 5% 이상 개선(치료 시작 1년 후부터는 치료시작 시점의 수치가 최소한 유지되어야 함.)
③뇨 중 KS(keratan sulfate) 수치가 치료 시작 시점 대비 20% 감소
④심장초음파로 측정한 박출계수(ejection fraction)가 치료 시작 시점 대비 10% 이하로 감소
⑤환자 또는 보호자를 대상으로 한 FIM(functional independence measure) score가 치료 시작 시점 대비 개선 또는 유지
※FIM을 포함한 전반적인 의사 소견서를 첨부하여야 함.
다.제외 대상
1)생명을 위협하는 진행성 질환(암, 다발성 경화증 등)이 있는 경우
2)의식이 없으면서 호흡보조기에 의존하는 환자
3)관련 모니터링에 불응하는 경우
*시행일: 2016.6.1.
*신설사유 : 신규 등재 예정인 elosulfase alfa 제제로 뮤코다당증 IVA형(모르퀴오 A 증후군) 치료에 대해 허가받은 약제임. 국내·외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상논문, 관련학회 의견 등을 참고하여 투여대상과 제외대상, 투여중지 기준을 설정하였으며, 임상평가시 환자의 삶의 질을 측정하기 위한 방식으로 FIM(functional independence measure) score를 사용하고 이를 포함한 전반적인 의사 소견서를 첨부토록 함.
*관련 근거
·Goldman-Cecil Medicine, 24th Edition(2012)
·GeneReviewsⓡ [Internet]. Seattle(WA): University of Washington, Seattle;993-2015.
·International Guidelines for the Management and Treatment of Morquio A Syndrome. 2015. Am J Med Genet Part A 167A:11-5
·Schweighardt Bl et al. Immunogenicity of Elosulfase Alfa, an Enzyme Replacement Therapy in Patients With Morquio A Syndrome: Results From MOR-004, a Phase III Trial. Clin Ther. 2014 Dec 5. pii:S0149-2918(14)00741-3
·Hendriksz CJ1, et al. Multi-domain impact of elosulfase alfa in Morquio A syndrome in the pivotal phase III trial. Mol Genet Metab. 2015;114(2):178-85
·Hendriksz CJ1, et al. Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110(elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study. J Inherit Metab Dis. 2014;37(6):979-90
·Jones SA, et al. Safety and clinical activity of elosulfase alfa in pediatric patients with Morquio A syndrome(mucopolysaccharidosis IVA) less than 5 years. Pediatr Res. 2015 Dec;78(6):717-22

원문·안내 자료 2

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