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Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽 등)

고시 게시판 · 고시 제2026-42호 · 2026-03-01 ~ 현행

질의응답 2심사지침 1심의사례 160

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

고시 제2026-42호(2026.3.1.)
급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상사례 19 · 불승인 12
5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자로서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우
- 다 음 -
1)증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우
2)SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~ Type 3 이며 영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 환자
주1) 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외함.
나.평가방법사례 30 · 불승인 4
1)동 약제 투여 전과 투여 후 4개월 간격으로 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시하여 투여 유지 여부를 평가하며, 사전 승인 신청 시 평가결과를 제출하여야 함.(의학적으로 필요한 경우 환자의 운동기능을 확인할 수 있는 객관적인 자료 제출 가능하며, 위원회에서 운동기능평가, 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청할 수 있음)
2)운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려하여 다음의 운동기능 평가도구를 사용하여 평가하고, 운동기능 평가도구의 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 3회 동안 중복하여 제출토록 함.
- 다 음 -
(관련표는 아래 첨부파일 고시 제2026-42호 참고하시기 바랍니다.)표는 원문 첨부에만 — 원문 보기
주2) 주평가도구 사용을(1종 필수) 원칙으로 하며, 보조평가도구는 필요시 사용가능함.
다.중단기준사례 108 · 불승인 9
1)영구적 인공호흡기주1 사용이 필요한 경우
또는
2)운동기능의 ‘개선주3(이 약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교) 또는 개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름)’를 2회 연속 입증하지 못하는 경우
-단, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려하여 위원회에서 판단토록 함.
주3)개선이란 운동기능평가도구별 임상적으로 의미있는 개선(Minimal Clinically Important Difference)을 의미함.
※운동기능 평가도구별 개선의 정의
①HINE-2: kick 점수 2점 이상 증가하거나 그 외 항목(voluntary grasp 제외)에서 1점 이상 증가
②CHOP-INTEND(CHOP-ATEND); 총점 4점 이상 증가
③HFMSE: 총점 3점 이상 증가
④RULM: 총점 2점 이상 증가
라.교체투여 등사례 3 · 불승인 1
척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여 인정하지 아니하나, 아래 중 하나에 해당하는 경우 위원회 판단하에 요양 급여 인정함
- 아 래 -
1)nusinersen sodium 주사제 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으며, 임상적 사유(해부학적 사유 등)가 있는 경우 1회에 한하여 동 약제로 교체투여 인정함
2)급여기준에 따라 동 약제에서 nusinersen sodium 주사제로 교체 투여 후 중단기준에 해당하지 않으며, 임상적 사유(해부학적 사유 등)가 있는 경우 1회에 한하여 동 약제로의 교체투여 인정함
마.동 약제의 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정함.
2.투여 및 약제 관리
가.원내 처방을 원칙으로 하고, 장기처방 시 에브리스디정의 1회 처방 용량은 최대 56일분까지 인정하며, 에브리스디건조시럽은 허가사항 중 ‘사용상의 주의사항(보관 및 취급상의 주의사항)’을 참고하여 처방하도록 함.
나.약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.
3.이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 식약처 허가사항에 따라 투여하기 전 의료전문가가 조제하여야 함.
4.에브리스디건조시럽, 에브리스디정의 사전승인？성과관리를 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하며, 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
고시 개정 사유
○교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여, 운동상태에 따른 운동기능 평가도구를 정비하고, 교체투여에 대한 기준 확대하며, 장기처방 시 1회 처방 용량을 확대하고, ‘에브리스디정5밀리그램’의 제형이 다른 점을 고려하여 품명에 ‘등’을 추가함
관련근거
●Neurologic assessment & neurodiagnostics, 27th 2025
●Clinical Neurology & Neuroanatomy 2e 2022
●Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1 : Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Nueromuscular (2018)
●Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 2 : Pulmonary and acute care; medications, supplements and immunizations; other organ systems; and ethics. (2018)
●Finkel, R. S., et al. Nusinersen versus sham control in infantile-onset spinal muscular atrophy. New England Journal of Medicine, 2018;377(18), 1723-1732.
●Finkel, R. S.,et al..Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. The Lancet, 2016;388(10063), 3017-3026.
●O’Hagen, J. M., ,et al..An expanded version of the Hammersmith Functional Motor Scale for SMA II and III patients. Neuromuscular Disorders, 2007; 17(9-10), 693-697.
●van der Woude, D. R., ,et al.. Exploring functional strength changes during nusinersen treatment in symptomatic children with SMA types 2 and 3. Neuromuscular Disorders, 2023; 41, 1-7.
●Yoon, J. A., et al.. Improvement in functional motor scores in patients with non-ambulatory spinal muscle atrophy during Nusinersen treatment in South Korea: a single center study. BMC neurology, 2024;24(1), 210.
●Pierzchlewicz, K., et al.. Spinal muscular atrophy: the use of functional motor scales in the era of disease-modifying treatment. Child neurology open, 2021;8, 2329048X211008725.
●Nelson Textbook of Pediatrics, 22nd, 2025 > Chapter 652
●Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care
●Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 2: Pulmonary and acute care; medications, supplements and immunizations; other organ systems; and ethics
●Spinal Muscular Atrophy Update in Best Practices Recommendations for Treatment Considerations
●Bioequivalence and food effect assessment for a room-temperature stable risdiplam tablet formulation in healthy volunteers (Abstract Mar.14.)
●NICE/ NICE Questions and answers on the managed access agreement for risdiplam (January 2022)
●CADTH/ CADTH Drugs for Adults With Spinal Muscular Atrophy: A Focused Review and Critical Appraisal of Recent Evidence (2021 to 2025) on Nusinersen and Risdiplam (June 2025)
●PBAC
●SMC
●AETNA
●BCBS(BlueCrossBlueShield) Texas, Minnesota
●HSE
●NHIrossBlueShield) Texas, Minnesota . HSE
변경 전 고시번호(시행일자)
고시 제2024-235호(24.12.1.)

원문·안내 자료 2

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