Carglumic acid 경구제(품명: 카바글루확산정200mg)
고시 게시판 · 고시 제2020-69호 · 2020-04-01 ~ 현행
고시 본문
읽는 법
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고시 제2020-69호(2020.4.1.)
급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.NAGS(N-acetylglutamate synthase) 결핍으로 인한 고암모니아혈증
나.이소발레르산혈증 또는 메틸말론산혈증 또는 프로피온산혈증으로 인한 고암모니아혈증의 응급상황에 투여한 경우 투여소견서(혈중 암모니아 농도 또는 encephalopathy 소견 등 포함)를 참조하여 인정함.
-다만, 치료 효과가 없거나 증상이 호전된 경우는 투여 중단하여야 함
2.허가사항 범위를 초과하여 아래와 같은 기준으로 투여한 경우도 요양급여를 인정함.
- 아 래 -
가.요소회로대사이상증이 강력히 의심되나 진단이 되지 않은 환자
1)투여대상: 혈청암모니아 수치 150μmol/L이상으로써 의식변화를 동반한 환자
2)투여기간: 5일 이내
*카바글루는 대사이상에 대한 경험이 풍부한 진료의의 감독아래 처방되어야 함
고시 개정 사유
○교과서, 가이드라인, 임상문헌, 학회의견 등 참조하여 허가사항 범위를 초과하여 요소회로대사이상증이 강력히 의심되나 진단이 되지 않은 응급환자에게 5일 이내 투여 시 급여를 인정
관련문헌 등
·Avery's Diseases of the Newborn, 10th Edition, 2018.
·Current Diagnosis & Treatment: Pediatrics, 24e, 2018.
·Nelson Textbook of pediatrics, 21th e, 2020.
·Haberle et al, Suggested guidelines for the diagnosis and management of urea cycle disorders: First revision, J Inherit Metab Dis. 2019 Apr 14
·British Inherited Metabolic Disease Group(BIMDG) guideline
·N Guffon et al, NEONATAL HYPERAMMONEMIA: THE N-CARBAMOYL-L-GLUTAMIC ACID TEST, J Pediatr 2005;147:260-2.
·Nordenstrom M et al, A trial with N-carbamylglutamate may not detect all patients with NAGS deficiency and neonatal onset, J Inherit Metab Dis (2007) 30:400.
·G. Kuchler et al, Therapeutic use of carbamylglutamate in the case of carbamoyl-phosphate synthetase deficiency, J. Inher. Metab. Dis. 19 (1996) 220-222.
·Haberle et al, Clinical practice: The management of hyperammonemia, Eur J Pediatr, 2011.
·Ah Mew et al, Augmenting Ureagenesis in Patients with Partial Carbamyl Phosphate Synthetase 1 Deficiency with N-carbamyl-L-glutamate, J Pediatr 2014Aug;165(2):401-403.
·S. Yap et al, N-carbamoylglutamate-responsive carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1) deficiency: A patient with a novel CPS1 mutation and an experimental study on the mutation's effects, J. Inher. Metab. 2019; 48:36？44.
변경 전 고시번호(시행일자)
고시 제2014-242호(2015.1.1.)
원문·안내 자료 2
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- 고시 안내글 [약제] 고시 제2020-69호 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 안내 ↗ 2020-03-27
- 고시 원문 Carglumic acid 경구제(품명: 카바글루확산정200mg) ↗ 2020-04-01
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이 고시가 걸린 품목 1
| 제품 · 업체 | 성분 | 제형·경로 | ATC | 허가일 | 구분 |
|---|---|---|---|---|---|
| 카바글루확산정200밀리그램(카르글루민산) (주)삼오제약 | 카르글루민산 | 정제 · 내복 | A16AA05 | 2012-04-03 | 전문의약품(희귀) |