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[395] Agalsidase β 37mg 주사제 (품명: 파브라자임주 등)

자료집(2025-07) · 고시 번호 없음 · 2025-07-01 ~ 현행

심의사례 4

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
[395] Agalsidase β 37mg 주사제 (품명: 파브라자임주 등)
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상
1)다음 요건 중 어느 하나(①∼⑨항 중 최소 1개)에 해당하는 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이며, 기타 원인이 배제된(감별진단 된) 환자로서,
2)백혈구 또는 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A 활성도가 감소하고 유전자검사로 파브리병이 확진된 경우 (단, 이 중 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음)
- 다 음 -
항목요건
신장※① 사구체 여과율 감소 (15≦eGFR<90ml/min/1.73m2(adjusted for age>40)에 2회 이상 해당하는 경우)
남성② 미세알부민뇨(>30mg/g) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출)
③ 알부민뇨(>20㎍/min) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출)
④ 단백뇨(>150mg/24hr)
여성⑤ 진행의 임상적 증거를 동반한 단백뇨 (>300mg/24hr)
심장⑥ MRI나 심초음파로 입증된 좌심실 비대(좌심실벽 두께>12mm) (단, 고혈압이 동반된 환자의 경우 동 약제 투여 전 최소 6개월의 혈압 치료가 선행 되어야 함) 등
⑦ 임상적으로 유의한 부정맥 및 전도장애 등
신경⑧ 객관적 검사로 입증된 뇌졸중이나 일과성허혈발작 등
통증⑨ 항뇌전증약과/또는 최대용량의 진통제(NSAIDs 등)를 사용함에도 조절되지 않는 만성 신경병증성 통증(지속 투여를 위해 진료기록 등을 통해 약제 효과가 지속적으로 입증되어야 함) 등
※신장의 경우, 기타 원인과의 감별진단을 위해 생검을 통한 확진을 권장함.
나.평가방법
이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6-12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등) 또는 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가토록 함.
2.허가사항 범위(용법･용량)를 초과하여 상기 ‘가.투여대상’에 해당하는 소아 파브리병 환자에 ‘나.평가방법’에 따라 투여 시 요양급여를 인정함.
(고시 제2020-17호, ʼ20.2.1.)

같은 고시의 판 8

이 고시가 걸린 품목 2

제품 · 업체성분제형·경로ATC허가일구분
파브라자임주35밀리그램(아갈시다제베타)
(주)사노피-아벤티스코리아		아갈시다제베타(재조합인간알파갈락토시다제A)주사제 · 주사A16AB042013-01-29전문의약품(희귀)
파바갈주(아갈시다제베타)
(주)이수앱지스		아갈시다제베타(재조합인간알파갈락토시다제A)주사제 · 주사A16AB042014-01-07전문의약품(희귀)