[399] Miglustat 경구제 (품명: 자베스카캡슐 100밀리그램)

자료집(2025-07) · 고시 번호 없음 · 2025-07-01 ~ 현행

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일

[399] Miglustat 경구제 (품명: 자베스카캡슐 100밀리그램)

허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가.제1형 고셔병(Gaucher disease)으로 다음 기준을 모두 만족하는 경우

- 다 음 -

1)성인(18∼70세)으로 경증-중등도의 증상을 보이는 경우

2)혈액학적 검사결과 헤모글로빈이 9.0g/dL 이상이고 혈소판 수치가 50,000/μL 이상인 경우

3)효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)

나.C형, 니만-피크병(Niemann Pick Type C, NPC)

1)유전학적 검사(molecular genetic test of NPC1 and/or NPC2 genes)에 대해

가)유전자 NPC1, NPC2 모두에서 pathogenic mutation이 있으면서 신경학적 증상이 있거나,

나)유전자 NPC1 또는 NPC2 중 1개의 pathogenic mutation만 있는 경우 피부섬유모세포배양을 통한 필리핀 염색법(filipin staining in fibroblasts cultured from skin biopsy)으로 확진되고 신경학적 증상이 있는 환자

2)치료의 유효성을 6개월마다 평가하고 치료 지속 여부는 1년 후 재평가해야 함

3)신생아기 초기에 발현하는 경우와 말기 상태의 중증 신경학적 장애(severe neurological impairment)를 보이는 경우에는 치료 효과가 높지 않으므로 인정하지 아니함

(고시 제2019-21호, ʼ19.2.1.)

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이 고시가 걸린 품목 1

제품 · 업체	성분	제형·경로	ATC	허가일	구분
자베스카캡슐100밀리그램(미글루스타트) (주)한국얀센	미글루스타트	캡슐 · 내복	A16AX06	2009-03-31	전문의약품(희귀)