Miglustat 경구제(품명: 자베스카캡슐 100mg)

고시 게시판 · 고시 제2014-127호 · 2014-08-01 ~ 2019-01-31

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일

※동 고시는 고시 제2019-21호(2019.2.1.)로 변경되었습니다

허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가.제1형 고셔병(Gaucher disease)으로 다음 기준을 모두 만족하는 경우

- 다 음 -

1)성인(18∼70세)으로 경증-중등도의 증상을 보이는 경우

2)혈액학적 검사결과 헤모글로빈이 9.0g/dL 이상이고 혈소판 수치가 50,000/μL 이상인 경우

3)효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)

나.C형, 니만-피크병(Niemann Pick Type C, NPC)

1)유전학적 검사(molecular genetic test of NPC1 and/or NPC2 genes)와 피부섬유모세포배양을 통한 필리핀 염색법(filipin staining in fibroblasts cultured from skin biopsy)으로 확진되고 신경학적 증상이 있는 4세 이상 환자(4세 미만 환자는 사례별로 인정)

2)치료의 유효성을 6개월마다 평가하고 치료 지속 여부는 1년 후 재평가해야 함

3)신생아기 초기에 발현하는 경우와 말기 상태의 중증 신경학적 장애(severe neurological impairment)를 보이는 경우에는 치료 효과가 높지 않으므로 인정하지 아니함

*시행일: 2014.8.1.

*종전고시: 고시 제2013-127호(시행일 2013.9.1.)

*변경사유: 허가사항이 추가된 C형, 니만-피크에 교과서, 임상진료지침, 관련 학회의견 등 참조하여 급여 인정함

※관련근거

·Martindale, 35th edition (2007)

·Recommendations for the diagnosis and management of Niemann？Pick disease type C: An update, Molecular Genetics and Metabolism 106 (2012) 330？44

·Marc C Patterson, et al, Miglustat for treatment of Niemann-Pick C disease: a randomised controlled study, Lancet Neurol 2007; 6: 765.72

·Heron B, et al. Miglustat therapy in the French cohort of paediatric patients with Niemann-Pick disease type C, Orphanet J Rare Dis. 2012 Jun 7;7:36.

·Fecarotta S, et al. The videofluoroscopic swallowing study shows a sustained improvement of dysphagia in children with Niemann-Pick disease type C after therapy with miglustat. Am J Med Genet A. 2011 Mar;155A(3):540-7.

·Wraith JE, et al. Miglustat in adult and juvenile patients with Niemann？Pick disease type C: Long-term data from a clinical trial. Mol Genet Metab. 2010 Apr;99(4):351-7.

·Pineda M, et al. Miglustat in patients with Niemann-Pick disease Type C (NP-C): a multicenter observational retrospective cohort study. Mol Genet Metab. 2009 Nov;98(3):243-9.

원문·안내 자료 2

심평원 고시 원문과 이 고시 번호의 자료실 안내글 — 개정 전문·신구 대비표·관련 표는 첨부에 있습니다(바로 내려받기).

고시 안내글 [약제] 고시 제2014-127호 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 안내입니다. ↗ 2014-07-30
- 첨부 고시문 HWP
- 첨부 변경대비표_8월1일예정 HWP
- 첨부 붙임_SGA관련 HWP
- 첨부 별지2_변경 HWP
- 첨부 별지1_신설 HWP
고시 원문 Miglustat 경구제(품명: 자베스카캡슐 100mg) ↗ 2014-08-01

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이 고시가 걸린 품목 1

제품 · 업체	성분	제형·경로	ATC	허가일	구분
자베스카캡슐100밀리그램(미글루스타트) (주)한국얀센	미글루스타트	캡슐 · 내복	A16AX06	2009-03-31	전문의약품(희귀)