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Mavacamten 경구제(품명: 캄지오스캡슐 2.5밀리그램 등)

고시 게시판 · 고시 제2024-246호 · 2024-12-01 ~ 현행

질의응답 1

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

고시 제2024-246호(2024.12.1.)
급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함
- 아 래 -
가.투여대상
증상성(NYHA class II~III) 폐색성 비대성 심근병증(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy)을 진단받은 성인 환자로서, 베타차단제 또는 non-dihydropyridine 칼슘채널차단제로 4주 이상 치료하였음에도 효과가 없으면서 다음 조건을 모두 만족하는 경우 1차 치료제(베타차단제 또는 non-dihydropyridine 칼슘채널차단제)와 병용하여 투여함. 단, 1차 치료제를 금기 또는 심각한 부작용 등으로 투여할 수 없는 경우 동 약제의 단독투여를 허용함.
- 다 음 -
1)안정 상태에서 심초음파 등을 통한 좌심실박출률(LVEF)이 55% 이상
2)발살바법 또는 운동부하에 의한 좌심실유출로(LVOT)의 기울기가 50mmHg 이상
나.평가방법
투여시작 전 투여 후 4주마다 LVEF, LVOT 기울기를 평가하며, 12주 이후부터는 허가사항에 근거하여 주기적으로 평가함
다.투여중단 기준
1)좌심실박출률(LVEF) 50% 미만인 경우 최소 4주간 투여를 일시중단하며, 4주 간격으로 LVEF를 검사하여 LVEF가 50% 이상인 경우 투약재개를 고려함
2)최소용량(2.5mg)으로 투여하는 환자의 경우 LVEF가 2회 이상 50% 미만인 경우 영구중단
2.동 약제는 심장관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여하여야 하며, 투여 전 투여대상 및 반응평가에 대한 객관적자료(NYHA class 및 심초음파 영상결과 등)를 반드시 제출하여야함.
고시 신설 사유
○Mavacamten 경구제(품명: 캄지오스캡슐 2.5밀리그램 등)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설.
관련문헌 등
1)Goldman-Cecil Medicine, 26th (2020.)
2)Goodman & Gilman’s The Pharmacological Basis of Therapeutics, 14e (2022.)
3)Fuster and Hurst's The Heart, 15e (2022.)
4)Braunwald's Heart Disease a Textbook of Cardiovascular Medicine, 12th (2020.)
5)AHA/ACC Guideline for the Diagnosis and Treatment of Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy (2020.)
6)ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies (2023).
7)Iacopo Olivotto at el. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial Lancet. 2020 Aug 396: 759？69
8)Milind Y. Desai at el. Myosin Inhibition in Patients With Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Referred for Septal Reduction Therapy JACC VOL. 80, NO. 2, 2022. JULY 12, 2022: 95？108.
9)Milind Y. Desai at el. Dose-Blinded Myosin Inhibition in Patients With Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Referred for Septal Reduction Therapy: Outcomes Through 32 Weeks Circulation 2023 Mar 14;147(11):850？863.
10)Zhuang Tian at el. Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy The EXPLORER-CN Randomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2023 Aug 28:e233030.
11)대한심장학회 (대심장 제2023-202호, 2023.08.09.)
12)대한심부전학회 (심부전학회 제2023-176호 , 2023.08.09.)
13)FDA (2022.04.)
14)EMA (2023.06.)

원문·안내 자료 2

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