[395] Asfotase alfa 주사제 (품명: 스트렌식주 40mg/mL 등)
자료집(2025-07) · 고시 번호 없음 · 2025-07-01 ~ 현행
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급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
[395] Asfotase alfa 주사제 (품명: 스트렌식주 40mg/mL 등)
1.허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상사례 2
소아기 발병 저인산효소증 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
- 다 음 -
1)ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)가 정상 범위 초과
2)치료 시작 전 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상 확인
3)치료 시작이 만 19세 미만
나.투여 시작 기준
투여 시작 시 아래 각 환자군에 따른 투여 시작 기준을 만족하는 경우
- 아 래 -
| 환자군 | 투여 시작 기준 |
|---|---|
| 만 1세 미만 발병환자 | 저인산효소증으로 확진된 경우 |
| 만 1세 이상 발병 만 1세-4세 환자 | 다음 중 1개 이상에 해당하는 경우 1) 발달 평가(K-DST(한국형 영유아 발달선별 검사) 대근육 발달부분)에서 해당 나이의 운동발달단계에 도달하지 못한 경우 2) 지속적이거나 반복적인 근골격계 통증이 환자의 삶의 질에 심각한 영향(PedsQL; Pediatric Quality of Life inventory)을 주거나 두 종류 이상의 진통제에도 불구하고 완화되지 않는 경우 |
| 만 1세 이상 발병 만 5세-18세 환자 | 다음 중 1개 이상에 해당하는 경우 1) 다른 사람이나 보조 기구의 도움이 없이 300m 이상은 걸을 수 없는 등 운동성의 제한을 보이는 경우(Bleck Ambulation Efficiency Scoring 1∼6) 2) 지속적이거나 반복적인 근골격계 통증이 환자의 삶의 질에 심각한 영향(PedsQL)을 주거나 두 종류 이상의 진통제에도 불구하고 완화되지 않는 경우 |
다.평가방법사례 1
치료 시작 시, 치료 후 3개월, 6개월, 이후에는 6개월마다 임상평가(키, 체중, 호흡기능, 운동발달단계, 보행기능, 통증 등)를 하여야 함.
라.투여 중지 기준사례 14
1)치료 시작 후 1년마다 반응 여부에 대한 평가를 실시하여 아래 각 환자군별 중지기준에 해당하는 경우
- 아 래 -
| 환자군 | 투여 중지 기준 |
|---|---|
| 만 1세 미만 발병 환자 중 호흡기능 손상/부전 환자 | 다음 중 1개 이상에 해당하는 경우(단, 투여 5년 후에는 연령별 중지 기준에 따름) 1) 중대한 이상반응이 있는 경우 2) 다른 생명을 위협하는 진행성 질환으로 진단 받은 경우 3) 치료 시작 2년 이후에도 호흡보조장치를 유지하는 경우 |
| 그 외 만 18세 이하 환자 | 다음 중 2개 이상에 해당하는 경우 1) 키의 소실이 일어나거나 백분위선 내에서의 성장을 유지하지 못한 경우(5% 이상 감소) 2) 6분보행검사에서 개선이 없거나 기대치를 달성하지 못한 경우(치료 전 검사 대비 <25m 또는 <10% 증가) 혹은 Bleck 점수가 1단계 이상 하락한 경우 3) 진통제 투여 횟수의 유의한 감소를 달성하지 못했거나 PedsQL로 측정한 삶의 질에서 개선을 달성하지 못한 경우 |
| 만 19세 이상 환자 | 아래 중 1개 이상에 해당하는 경우 1) 3년 간 골절이 지속된 경우 2) 6분보행검사에서 개선이 없거나 기대치를 달성하지 못한 경우(치료 전 검사대비 <25m 또는 <10% 증가) 혹은 Bleck 점수가 1단계 이상 하락한 경우 3) 진통제 투여 횟수의 유의한 감소를 달성하지 못했거나 삶의 질 개선의 기대치를 달성하지 못한 경우※ ※ 삶의 질 개선의 기대치를 달성하지 못한 경우: Brief Pain Inventory 2점 이하 개선이면서 EQ-5D-5L 0.15점 이하 개선 |
2)1) 중지기준에 대한 판단이 필요한 경우 의학적 타당성 등을 감안하여 사례별로 결정함.
2.투여 및 약제 관리
가.원내투여를 원칙으로 함. 다만, 의사의 판단 하에 안정된 질병활동도를 보이고 부작용이 없는 환자의 경우 투여방법에 대해 적절하게 교육 받았을 경우에만 자가 투여를 인정하며, 장기처방 시 1회 처방기간은 최대 4주분까지로 함.
나.약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.
(고시 제2024-55호, ʼ24.4.1.)
같은 고시의 판 3
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- 고시 제2024-55호 · 2024-04-01 ~ 2025-06-30 고시 게시판
- 고시 제2020-107호 · 2020-06-01 옛 판본(자료실 고시 안내글 별지에서 복원)
이 고시가 걸린 품목 2
| 제품 · 업체 | 성분 | 제형·경로 | ATC | 허가일 | 구분 |
|---|---|---|---|---|---|
| 스트렌식주40mg/mL(아스포타제알파) 한국아스트라제네카(주) | 아스포타제알파 | 주사제 · 주사 | A16AB13 | 2016-02-12 | 전문의약품(희귀) |
| 스트렌식주100mg/mL(아스포타제알파) 한국아스트라제네카(주) | 아스포타제알파 | 주사제 · 주사 | A16AB13 | 2016-02-12 | 전문의약품(희귀) |