Tafamidis meglumine 경구제(품명: 빈다켈캡슐20밀리그램)
고시 게시판 · 고시 제2018-200호 · 2018-10-01 ~ 현행
고시 본문
읽는 법
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고시 제2018-200호(2018.10.1.)
급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상
○말초 또는 자율 신경병증의 증상이 있는 1단계※ 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자(TTR-FAP: Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy)로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
- 다 음 -
1)조직검사에서 아밀로이드 침착 확인
2)유전자검사에서 트랜스티레틴 유전자의 변이 확인
※TTR-FAP stages of disease(ATTReuNET)
Stage 0 - Asymptomatic
Stage 1 - Mild, ambulatory, symptoms at lower limbs limited
Stage 2 - Moderate, further neuropathic deterioration, ambulatory but
requires assistance
Stage 3 - Severe, bedridden/wheelchair-bound with generalized weakness
나.평가방법
6개월 간격으로 상기 투여기준 및 질병 Stability에 대한 평가(NIS-LL, mBMI, PND score 등)를 통한 투여 소견서 첨부 시 지속투여를 인정함
고시 신설/개정 사유
등재 예정인 트렌스티레틴 가족성 아밀로이드증 환자의 말초신경 손상을 지연시키는 약제인 Tafamidis
meglumine 경구제에 대해 교과서, 가이드라인, 임상논문 등을 참조하여 급여기준을 설정함
관련문헌 등(*필요시 생략 가능)
·Kelley's Textbook of Rheumatology. 10e. 2017.
·Harrison's Principles of Internal Medicine. 19e. 2015.
·Oxford Textbook of Neuromuscular Disorders. 2014.
·Adams and Victor's Principles of Neurology. 10e. 2014.
·Clinical Genomics: Practical Applications in Adult Patient Care. 2014.
·Handbook of Clinical Neurology. 2013.
·David Adams et al. First European consensus for diagnosis, management, and treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy, ATTReuNET. Current opinion in neurology. 2016;29Suppl1:S14-26.
·Sekijima et al. Diagnosis and management of transthyretin familial amyloid polyneuropathy in Japan: red-flag symptom clusters and treatment algorithm. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2018;13:6.
·Coelho et al. Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: A randomized, controlled trial. Neurology. 2012;79(8):785-792.
·Barroso et al. Long-term safety and efficacy of tafamidis for the treatment of hereditary transthyretin amyloid polyneuropathy: results up to 6 years. Amyloid. 2017;24(3):194-204.
·Merlini et al. Effects of Tafamidis on Transthyretin Stabilization and Clinical Outcomes in Patients with Non-Val30Met Transthyretin Amyloidosis. Journal of Cardiovascular Translational Research. 2013;6:1011？1020.
·Cortese et al. Monitoring effectiveness and safety of Tafamidis in transthyretin amyloidosis in Italy: a longitudinal multicenter study in a nonendemic area. J Neurol. 2016;263(5):916-924.
·Plante-Bordeneuve et al. Long-term treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy with tafamidis: a clinical and neurophysiological study. J Neurol. 2017;264(2):268-276.
·Sbidian et al. Systemic pharmacological treatments for chronic plaque psoriasis: a network meta-analysis. Cochrane Database Syst Rev. 2017 Dec 22;12.
·대한신경과학회(대신학 제2018-018호, 2018.03.30.)
·HAS Transparency Committee(2012.04.)
·Gemeinesame Bundesausschuss, Resolution by the Feneral Joint Committee(2012.07.)
원문·안내 자료 2
심평원 고시 원문과 이 고시 번호의 자료실 안내글 — 개정 전문·신구 대비표·관련 표는 첨부에 있습니다(바로 내려받기).
- 고시 안내글 [약제]고시 제2018-200호 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 안내 ↗ 2018-09-28
- 첨부 180920_18년_9월_약제_기준_고시_개정_변경대비표_1부 HWP
- 첨부 고시개정문_1부 HWP
- 첨부 별지1._신설_급여기준_1부 HWP
- 첨부 별지2._변경_급여기준_1부 HWP
- 고시 원문 Tafamidis meglumine 경구제(품명: 빈다켈캡슐20밀리그램) ↗ 2018-10-01
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이 고시가 걸린 품목 2
| 제품 · 업체 | 성분 | 제형·경로 | ATC | 허가일 | 구분 |
|---|---|---|---|---|---|
| 빈다켈캡슐20밀리그램(타파미디스메글루민염) 한국화이자제약(주) | 타파미디스메글루민염(미분화) | 연질캡슐 · 내복 | N07XX08 | 2015-04-28 | 전문의약품(희귀) |
| 빈다맥스캡슐61밀리그램(타파미디스) 한국화이자제약(주) | 타파미디스 | 연질캡슐 · 내복 | N07XX08 | 2020-08-19 | 전문의약품(희귀) |