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[239] Migalastat 경구제 (품명: 갈라폴드캡슐)

자료집(2025-07) · 고시 번호 없음 · 2025-07-01 ~ 2025-07-31

연결된 질의응답·사례 없음

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
[239] Migalastat 경구제 (품명: 갈라폴드캡슐)
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상
○순응변이가 확인된 만 16세 이상의 파브리병 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
-순응변이 목록은 식약처
허가사항에 따라 www.galafoldamenabilitytable.com의 순응변이 목록표에서 확인함.
- 다 음 -
1)다음 요건 중 어느 하나(①∼⑨항 중 최소 1개)에 해당하는 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이며, 기타 원인이 배제된(감별진단 된) 환자로서,
2)백혈구 또는 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A 활성도가 감소하고 유전자검사로 파브리병이 확진된 경우 (단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α -galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음)
항목요건
신장※①사구체 여과율 감소 (30≦eGFR<90ml/min/1.73m2(adjusted for age>40)에 2회 이상 해당하는 경우)
남성②미세알부민뇨(>30mg/g) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출)
③알부민뇨(>20㎍/min) (최소 24시간 간격 2회 이상 검출)
④ 단백뇨(>150mg/24hr)
여성⑤진행의 임상적 증거를 동반한 단백뇨 (>300mg/24hr)
심장⑥ MRI나 심초음파로 입증된 좌심실 비대 (좌심실벽 두께>12mm) (단, 고혈압이 동반된 환자의 경우 동 약제 투여 전 최소 6개월의 혈압 치료가 선행되어야 함) 등
⑦임상적으로 유의한 부정맥 및 전도장애 등
신경⑧객관적 검사로 입증된 뇌졸중이나 일과성허 혈발작 등
통증⑨항뇌전증약과/또는 최대용량의 진통제 (NSAIDs 등)를 사용함에도 조절되지 않는 만 성 신경병증성 통증(지속 투여를 위해 진료 기록 등을 통해 약제 효과가 지속적으로 입 증되어야 함) 등
※신장의 경우, 기타 원인과의 감별진단을 위해 생검을 통한 확진을 권장함.
3)12개월 이상 효소대체요법을 실시한 경우 또는 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)
나.투여방법
○효소대체요법(agalsidase alfa, agalsidase beta)과 병용투여는 인정하지 아니함.
다.평가방법
○이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 포함), 심기능 검사(EKG 포함), Lyso-Gb3 검사를 통해 종합적으로 평가하여 동 약제의 최초 투여 시점에 비해 질병상태가 유지되거나 개선된 경우 지속투여를 인정함.
라.장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원할 경우 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함. 다만, 최초 투약일로부터 6개월 이후에 질병상태가 안정적이고 부작용이 없는 환자의 경우 최대 60일분까지 인정함.
(고시 제2021-245호, ’21.10.1.)

같은 고시의 판 4

이 고시가 걸린 품목 1

제품 · 업체성분제형·경로ATC허가일구분
갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)
(주)한독		미갈라스타트염산염캡슐 · 내복A16AX142017-12-20전문의약품(희귀)