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Migalastat 경구제(품명: 갈라폴드캡슐)

고시 게시판 · 고시 제2025-129호 · 2025-08-01 ~ 현행

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고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

고시 제2025-129호(2025.8.1.)
급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상
○순응변이가 확인된 성인 또는 45kg 이상의 12세 이상 청소년의 파브리병 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
-순응변이 목록은 식약처 허가사항에 따라 www.galafoldamenabilitytable.com의 순응변이 목록표에서 확인함.
- 다 음 -
1)다음 요건 중 어느 하나(①∼⑨항 중 최소 1개)에 해당하는 파브리병 관련 임상 증상 또는 징후를 보이며, 기타 원인이 배제된(감별진단 된) 환자로서,
2)백혈구 또는 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A 활성도가 감소하고 유전자검사로 파브리병이 확진된 경우 (단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성 환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음)
(표생략 : 관련 표는 첨부파일의 고시 제2025-129호를 참고하시기를 바랍니다.)표는 원문 첨부에만 — 원문 보기
나.투여방법
○효소대체요법(agalsidase alfa, agalsidase beta)과 병용투여는 인정하지 아니함.
다.평가방법
○이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6-12개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 등), 심기능 검사(EKG 등) 등을 통해 약제 투여 효과에 대해 종합적으로 평가토록 함..
라.장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원할 경우 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함. 다만, 최초 투약일로부터 6개월 이후에 질병상태가 안정적이고 부작용이 없는 환자의 경우 최대 60일분까지 인정함.
고시 개정 사유
○교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 45kg 이상의 12세 이상 청소년 환자에 급여를 확대하고, 효소대체요법 선행조건을 삭제 및 평가방법을 변경함.
관련근거
1.GeneReviews®[Internet]
2.Goldman-Cecil Medicine 27e> Chapter 192: Lysosomal Storage Diseases
3.Nelson Textbook of Pediatrics 22e> Chapter 106 Defects in Metabolism of lipids
4.Interdisciplinary Guideline for the Diagnosis and Treatment of Fabry Disease. Guidelines of the German Neurological Society (2022)
5.Preventing the consequences: An evidence-driven proposal for a change in the treatment paradigm for Fabry disease to ensure timely and equitable access to treatment after confirmatory diagnosis. Fabry Australia (2022)
6.Guidelines for the treatment of Fabry Disease. British Inherited Metabolic Disease Group (2020)
7. 2020 Canadian Fabry Disease Treatment Guidelines
8. 2024 Update of the TSOC Expert Consensus of Fabry Disease. Acta Cardiol Sin 2024;40:544-68.
9.An expert consensus on practical clinical recommendations and guidance for patients with classic Fabry disease Mol Genet Metab 2022;137:49？61.
10.Consensus recommendations for the treatment and management of patients with Fabry disease on migalastat: a modified Delphi study Front. Med. 2023;10:1220637.
11.D.P. Germain et al, Treatment of Fabry’s Disease with the Pharmacologic Chaperone Migalastat, N Engl J Med 2016;375:545-55.
12.D.A. Hughes et al, Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study, J Med Genet 2017;54:288？96.
13.M.E .Christine et al, Safety and efficacy of recombinant human a-galactosidase a replacement therapy in fabry's disease N Engl J Med 2001;345:9-16.
14.R Schiffmann et al, Enzyme Replacement Therapy. A randomized Controlled Trial, JAMA 2001;285:2743-49.
15.E.L. Wallace et al, Head-to-head trial of pegunigalsidase alfa versus agalsidase beta in patients with Fabry disease and deteriorating renal function: results from the 2-year randomised phase III BALANCE study, J Med Genet 2024;61:520？30.
16.U. Ramaswami et al, Safety and efficacy of migalastat in adolescent patients with Fabry disease: Results from ASPIRE, a phase 3b, open-label, single-arm, 12-month clinical trial, and its open-label extension, Mol Genet Metab 2025;145:109102
17.J.E. WRAITH et al, Safety and Efficacy of Enzyme Replacement Therapy with Agalsidase Beta: An International, Open-label Study in Pediatric Patients with Fabry Disease, J Pediatr 2008;152:563-70
18.M. Ries et al, Enzyme-Replacement Therapy With Agalsidase Alfa in Children With Fabry Disease, Pediatrics 2006;118:924-32.
19.M. Lenders et al, Treatment of Fabry’s Disease With Migalastat: Outcome From a Prospective Observational Multicenter Study (FAMOUS), Clin. Pharmacol. Ther. 2020;108:326-37.
20.A. Pisani et al, Clinical outcomes in patients switching from agalsidase beta to migalastat: A Fabry Registry analysis, J Inherit Metab Dis. 2024;47:1080？1095.
21.PBAC Public Summary Document - March 2024 PBAC Meeting, December 2022 PBAC Meeting
22.CADTH Canadian Drug Expert Committee Recommendation
23.ALBERTA BLUECROSS MIGALASTAT SPECIAL AUTHORIZATION REQUEST FORM
24.SMC migalastat, 123mg hard capsules (Galafold®) SMC No. (1196/16) (2016.10.7.)
25.Aetna Galafold 2650-A SGM P2021Specialty Pharmacy Clinical Policy Bulletins Aetna Non-Medicare Prescription Drug Plan
26.NICE Migalastat for treating Fabry disease (HST4)(2017.2.22.)
변경 전 고시번호(시행일자)
고시 제2021-245호(2021.10.1.)

원문·안내 자료 2

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