YakDoc

[239] Migalastat 경구제 (품명: 갈라폴드캡슐)

옛 판본(자료실 고시 안내글 별지에서 복원) · 고시 제2019-38호 · 2019-03-01

연결된 질의응답·사례 없음

고시 본문

읽는 법

밑줄 친 인용은 링크입니다 — 고시 번호는 그 고시로 바뀐 판(첨부 표를 가리키면 심평원 고시 안내글), 고시 제목은 그 고시의 현행 판, 법령은 국가법령정보센터(↗ 바깥 링크). 조항 옆 사례는 그 조항을 적용한 심의사례 수입니다.

급여불인정불인정 대상모두하나만제한선행 치료평가·계속진단·검사수치서류필수 택일
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.투여대상
○순응변이가 확인된 만 16세 이상의 파브리병 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
-순응변이 목록은 식약처 허가사항에 따라 www.galafoldamenabilitytable.com의 순응변이 목록표에서 확인함.
- 다 음 -
1)파브리병의 특징적인 임상 증상※을 보이며,
※파브리병과 관련되어 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않는 통증 등의 증상이 확인되는 경우
2)백혈구나 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A의 활성도 감소와 유전자검사로 확진된 경우
-단, 특징적인 임상 증상을 보이지만 α-galactosidase A의 활성도 감소가 확인되지 않는 여성환자의 경우 유전자 검사로 확진할 수 있음.
3)12개월 이상 효소대체요법을 실시한 경우 또는 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우)
4)중증의 신장애(eGFR이 30mL/min/1.73m² 미만인 경우)에 해당하지 않는 경우
나.투여방법
○효소대체요법(agalsidase alfa, agalsidase beta)과 병용투여는 인정하지 아니함.
다.평가방법
○이 약 치료 시작 전 최초 평가를 실시하며, 이후 매 6개월 간격으로 신기능 검사(사구체여과율 포함), 심기능 검사(EKG 포함), Lyso-Gb3 검사를 통해 종합적으로 평가하여 동 약제의 최초 투여 시점에 비해 질병상태가 유지되거나 개선된 경우 지속투여를 인정함.
라.장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원할 경우 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함.

원문·안내 자료 1

심평원 고시 원문과 이 고시 번호의 자료실 안내글 — 개정 전문·신구 대비표·관련 표는 첨부에 있습니다(바로 내려받기).

같은 고시의 판 4